MADRID, 30 Mar. (EUROPA PRESS) -
Roche ha anunciado que la Comisión Europea ha aprobado 'Evrysdi' (risdiplam) para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal (AME) 5q en pacientes a partir de dos meses de edad, con un diagnóstico clínico de AME tipo 1, tipo 2 o tipo 3 o con una a cuatro copias de SMN2.
La AME es una de las principales causas genéticas de mortalidad infantil y la AME 5q es la forma más frecuente de la enfermedad. Esta patología causa debilidad y atrofia muscular progresiva, y sigue existiendo una importante necesidad médica no cubierta, especialmente en los adultos con AME.
"La aprobación de 'Evrysdi', primer y único tratamiento de la AME con eficacia demostrada que puede administrarse en casa, transforma potencialmente las opciones de tratamiento para un amplio grupo de personas que viven con AME en Europa. Al evitar la necesidad de administración hospitalaria, esta terapia puede reducir la carga de quienes viven con AME, así como la de sus cuidadores y de los sistemas sanitarios. Agradecemos a la comunidad de AME su colaboración, la confianza que han depositado en nosotros y su compromiso incondicional para lograr este importante hito", ha dicho el chief medical officer y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche, Levi Garraway.
La aprobación se ha basado en los datos de dos ensayos clínicos, diseñados para representar a un amplio espectro de personas que viven con AME: 'FIREFISH' en bebés sintomáticos de 2 a 7 meses de edad con AME tipo 1 y 'SUNFISH' en niños y adultos sintomáticos de 2 a 25 años de edad con AME tipo 2 y 3. 'SUNFISH' es el primer y único ensayo controlado con placebo que incluye a adultos con AME de tipo 2 y 3. 'Evrysdi' ha demostrado un perfil favorable de seguridad y eficacia, con el perfil de seguridad ya establecido en ambos ensayos.
"Estamos muy satisfechos de la aprobación de 'Evrysdi' para las personas con AME en Europa, y orgullosos del papel que hemos desempeñado en su desarrollo, así como de nuestra colaboración con Roche. Según una encuesta que hemos realizado recientemente, un gran número de personas con AME en Europa no estaban recibiendo un tratamiento autorizado, lo que hace que sientan una gran impotencia y frustración. Es vital que trabajemos juntos con las autoridades sanitarias, las agencias reguladoras y la industria para garantizar que podamos hacer llegar lo antes posible esta terapia a los pacientes que lo necesitan", ha afirmado el presidente de AME Europa, Nicole Gusset.
Roche está trabajando estrechamente con los organismos de reembolso y evaluación de los países europeos para permitir un acceso amplio y rápido a los pacientes que lo necesitan. En los próximos días, 'Evrysdi' estará disponible para los pacientes en Alemania y, a principios de abril, en Francia mediante la Autorización Temporal de Uso. Los expedientes de reembolso se están presentando en muchos países en previsión de la decisión de la Comisión Europea para minimizar cualquier retraso en el acceso de los pacientes.
Esta decisión de la Comisión Europea es posterior a una opinión positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) el pasado mes de febrero. La revisión se realizó por la vía de evaluación acelerada, que se otorga a los medicamentos considerados una innovación terapéutica con un gran impacto en la salud pública. Esta aprobación es aplicable a los 27 estados miembros de la Unión Europea, así como a Islandia, Noruega y Liechtenstein.
La Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) concedió a 'Evrysdi' la designación PRIME en 2018 y la designación de medicamento huérfano en 2019. Esta designación de medicamento huérfano fue confirmada recientemente por el Comité de Medicamentos Huérfanos, basándose en el supuesto beneficio significativo de 'Evrysdi' sobre los tratamientos disponibles. 'Evrysdi' ha sido aprobado en 37 países y presentado en otros 30 países.
