MADRID, 29 Ago. (EUROPA PRESS) -
La compañía farmacéutica Roche ha anunciado este martes que la Comisión Europea ha aprobado la ampliación de la autorización de comercialización de risdiplam, comercializado como 'Evrysdi', en la Unión Europea (UE) para incluir a los lactantes menores de dos meses con diagnóstico clínico de atrofia muscular espinal (AME) Tipo 1, Tipo 2 o Tipo 3 o con entre una y cuatro copias de SMN2 desde el nacimiento hasta menos de dos meses.
Los datos provisionales del ensayo en curso RAINBOWFISH en bebés presintomáticos desde el nacimiento hasta las seis semanas con AME Tipo 1 respaldaron la ampliación de la autorización de comercialización.
"La comunidad de la AME acoge con satisfacción la decisión de la Comisión Europea de ampliar el uso de risdiplam desde el nacimiento", declara la presidenta y directora general de SMA Europe, la doctora Nicole Gusset.
"Preservar las neuronas motoras desde la edad más temprana posible y prevenir su pérdida irreversible puede tener un impacto sustancial en la capacidad futura de una persona para moverse y funcionar. Esperamos seguir colaborando para mejorar el diagnóstico, incluido el cribado neonatal, y garantizar que todas las personas con AME tengan acceso a los medicamentos", añade.
Por su parte, el director médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche, el doctor Levi Garraway, destaca que, con esta ampliación de la indicación, "se podrá tratar a los bebés poco después de nacer con risdiplam, lo que les permite la mayor oportunidad de alcanzar los hitos de sentarse, ponerse de pie y caminar, similar a los niños sanos".
La aprobación de la Comisión Europea se basa en el análisis provisional RAINBOWFISH, que incluyó a seis bebés con dos o tres copias del gen SMN2 que completaron al menos un año de evaluaciones del estudio. De ellos, el cien por cien (6/6) podían sentarse tras un año de tratamiento con 'Evrysdi', el 67 por ciento (4/6) podían estar de pie y el 50 por ciento (3/6) podían caminar de forma independiente. Todos los lactantes estaban vivos a los 12 meses sin ventilación permanente.
Los datos de RAINBOWFISH muestran que el perfil de seguridad de 'Evrysdi' en bebés presintomáticos es coherente con el perfil de seguridad observado en ensayos previos con pacientes sintomáticos de AME. Las reacciones adversas más frecuentes fueron fiebre, diarrea, erupción cutánea, infección de las vías respiratorias superiores (incluyendo nasofaringitis, rinitis), infección de las vías respiratorias inferiores (incluyendo neumonía, bronquitis), estreñimiento, vómitos y tos.
Este tratamiento fue aprobado inicialmente en Europa en marzo de 2021 para el tratamiento de pacientes de dos meses de edad o mayores. La aprobación se basó en datos de ensayos clínicos de los estudios pivotales SUNFISH y FIREFISH. Roche está investigando actualmente 'Evrysdi' en combinación con una molécula antimiostatina dirigida al crecimiento muscular en el ensayo de fase II/III MANATEE para el tratamiento de la atrofia muscular espinal.
