MADRID, 26 Ene. (EUROPA PRESS) -
La Comisión Europea (CE) ha autorizado la venta de eliglustat, un medicamento vía oral que la compañía Genzyme, perteneciente a Sanofi, comercializa bajo el nombre de 'Cerdelga', indicado para tratar a largo plazo a pacientes adultos (metabolizadores lentos, intermedios o rápidos del citocromo CYP2D6) que padecen la enfermedad de Gaucher tipo 1, trastorno hereditario que afecta a menos de 10.000 personas en todo el mundo.
La compañía explica que eliglustat es un potente análogo, altamente específico, de la ceramida, diseñado para inhibir la enzima glucosilceramida sintasa con una distribución tisular amplia, que abarca hasta la médula ósea. Asimismo, reduce la producción de glucosilceramida, la sustancia que se acumula en las células y tejidos de las personas con la enfermedad de Gaucher tipo 1.
Para otorgar su autorización, la CE se basó en los datos de una investigación clínica con dos ensayos clínicos fundamentales de fase III que incluyó a unos 400 pacientes tratados en 29 países. En un primer ensayo de fase III controlado con placebo, señalan que se observaron progresos en el tamaño del bazo, concentración de plaquetas, concentración de hemoglobina y volumen hepático.
Por su parte, el segundo ensayo de fase III se diseñó para evaluar la estabilidad de la enfermedad en pacientes previamente tratados con un tratamiento de sustitución enzimática. Este ensayo cumplió los criterios especificados previamente de no inferioridad respecto a un tratamiento de sustitución enzimática (imiglucerasa), lo cual era un criterio de valoración combinado de cada uno de los siguientes parámetros: volumen esplénico, concentración de hemoglobina, recuento plaquetario y volumen hepático.
Por otro lado, indican que en un estudio clínico de fase II en pacientes que no habían recibido tratamiento previo, eliglustat "mostró tener un efecto positivo sobre los parámetros óseos, incluida la carga de médula ósea y la densidad ósea, que se mantuvo durante un período de al menos cuatro años". La mayor parte de los pacientes que realizaron la fase II y que se inscribieron en el período de ampliación se encuentran en el octavo año de tratamiento.
Según informan desde Genzyme, tras la autorización de comercialización por la CE comenzará la fase nacional para su aprobación y decisión sobre precio y financiación por el SNS en España. Mientras tanto, eliglustat "solo estará disponible en el marco de la extensión de los ensayos clínicos mencionadas y/o de acuerdo a la legislación vigente sobre acceso a medicamentos en situaciones especiales", señalan.
