MADRID, 23 Jun. (EUROPA PRESS) -
La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), dependiente del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad, ha aprobado el pasado 1 de junio una nueva indicación de 'Votubia', desarrollado por Novartis, para el angiomiolipoma renal (AML) asociado al complejo esclerosis tuberosa (CET).
Así lo han anunciado este martes la directora médica de Novartis Oncology, Eva López; el urólogo del Hospital Universitario 12 de Octubre de Madrid, Felipe Villacampa; la nefróloga de la Fundació Puigvert de Barcelona y responsable de la Unidad de Enfermedades Renales Hereditarias, Roser Torra; y la presidenta de la Asociación Nacional de Esclerosis Tuberosa (AESTU), Yolanda Palomo.
La esclerosis tuberosa es, tal y como ha explicado Villacampa, una enfermedad rara --afecta a 1 de cada 6.000 personas--, que se transmite de padres a hijos aunque en dos tercios de los casos aparece de forma espontánea. Se manifiesta a través de la aparición de tumores benignos en diferentes fases y épocas de la vida, pudiendo afectar a todas las edades, sexos y razas y a distintos órganos.
En los recién nacidos se suele detectar algún tumor en el corazón y puede provocar crisis epilépticas o alteraciones en el desarrollo. Conforme va creciendo el paciente, y aunque el tumor en el corazón puede desaparecer, aparecen lesiones en la piel, encías y uñas. Ya en la adolescencia, se originan tumores benignos en el riñón que, si no se controlan a tiempo, pueden crecer y romperse, provocando hemorragias internas que pueden poner en riesgo la vida del enfermo.
De hecho, en aproximadamente el 80 por ciento de los pacientes con CET padecen AML asociados al mismo y que son la causa de muerte más común entre los adultos que padecen esta enfermedad. Ante ello, el urólogo ha destacado la importancia del abordaje multidisciplinar, especialmente entre el transcurso de la edad pediátrica a la adulta, dado que es en este periodo cuando se originan los AML y no suelen dar síntomas hasta que "se rompen".
"Cuando se rompen producen hemorragias internas que pueden provocar un shock hemorrágico. En la edad adulta es cuando crecer de forma más rápida y cuánto más grande es, menos controlado está y más posibilidades hay de que se rompa. Por ello, es esencial que se controlen de forma temprana porque la afectación renal condiciona mucho la cantidad y calidad de vida de los pacientes", ha recalcado Villacampa.
REDUCE EL RIESGO DE SANGRADO Y EL VOLUMEN DE LOS AML DIANA
Estas declaraciones han sido corroboradas por la doctora Torra, quien ha informado de que 'Votubia' consigue evitar procedimientos invasivos que comportan pérdida de masa renal funcionante. Además, reduce el riesgo de sangrado y, por ende, la pérdida de función renal.
Concretamente, según el estudio 'Exist-2', en la semana 24, el 55 por ciento de los pacientes tratados con este fármaco presentaron una reducción total del volumen de los AML diana de al menos el 50 por ciento respecto al basal comparado con una reducción del cero por ciento en el grupo placebo. Esto se consigue gracias a que el tratamiento está dirigido específicamente a una molécula que se encuentra sobreexpresada en el CET: mTOR.
"Además, en la extensión del ensayo ningún paciente ha sangrado y el perfil de seguridad del medicamento es aceptable", ha apostillado la nefróloga de la Fundació Puigvert, para insistir que 'Votubia' mejora "todos, o casi todos", los síntomas de la enfermedad.
Finalmente, la presidenta de AESTU ha asegurado que la aprobación en España de la nueva indicación de 'Votubia' supone una "esperanza" para todos los pacientes. "Saber que hay un tratamiento disponible para mejorar la calidad de vida de los afectados y sus familias, nos da tranquilidad y confianza para el futuro, a pesar del impacto que supone la confirmación de un diagnóstico de una esclerosis tuberosa", ha zanjado Palomo.
