MADRID, 30 Ago. (EUROPA PRESS) -
El estudio de fase 3 'ATTR-ACT' ha demostrado que 'tafamidis', de Pfizer, reduce significativamente la combinación jerárquica de mortalidad por cualquier causa y la frecuencia de hospitalización por causas cardiovasculares, en comparación con placebo durante un período de 30 meses en pacientes con amiloidosis cardiaca por transtiretina wild-type y hereditaria.
Pfizer ha presentado los resultados de este ensayo en el Congreso de la Sociedad Europea de Cardiología (ESC), que se ha celebrado en Múnich (Alemania). Además, se han publicado en la versión online del 'New England Journal of Medicine' y en la edición impresa el 13 de septiembre.
La ATTR-CM es una enfermedad rara, infra-diagnosticada y con mal pronóstico asociada con la insuficiencia cardíaca progresiva para la cual no hay tratamientos farmacológicos aprobados. "Creemos que los hallazgos del estudio nos acercan un paso más a nuestro objetivo de proporcionar una terapia que se necesita urgentemente para una enfermedad rara grave y con frecuencia mortal. Esperamos continuar las conversaciones con las autoridades reguladoras en todo el mundo sobre el potencial de 'tafamidis' como una opción de tratamiento para las personas que viven con ATTR-CM", comenta Nuria Mir, directora médica de la Unidad de Enfermedades Raras de Pfizer
'ATTR-ACT' muestra que 'tafamidis' redujo significativamente la mortalidad por cualquier causa (29,5% frente a 42,9%) y hospitalizaciones por causas cardiovasculares (0,48 frente a 0,70 tasa anual), en comparación con placebo. Esto supone una reducción del 30 por ciento en el riesgo de mortalidad y del 32 por ciento en la tasa de hospitalización por causas cardiovasculares. Los resultados también mostraron un beneficio consistente de mortalidad direccional de 'tafamidis' en todos los subgrupos.
Los objetivos secundarios del estudio también mostraron que 'tafamidis' redujo el deterioro en la distancia en la prueba de seis minutos andando, una medida de la capacidad funcional y, además, mejoró la calidad de vida medida por el Cuestionario de miocardiopatía Kansas City (KCCQ) - Puntuación general, en comparación con placebo en el mes 301. 'Tafamidis' también fue bien tolerado, con un perfil de seguridad observado comparable a placebo.
"Los pacientes de ATTR-CM se enfrentan a un camino difícil de diagnóstico y tratamiento. Al evaluar 'tafamidis' en el ensayo ATTR-ACT esperábamos que los datos de este tratamiento oral arrojaran resultados positivos para estos pacientes y estoy muy satisfecho con los resultados. Los datos proporcionan evidencia de que mejora la supervivencia, lo que podría significar un avance significativo para pacientes que hoy viven con ATTR-CM", señala Claudio Rapezzi, director de Cardiología de la Facultad de Enfermedades Cardiovasculares de la Universidad de Bolonia (Italia) y encargado de la presentación del estudio 'ATTR-ACT' en el Congreso de la ESC.
'Tafamidis' recibió la designación de medicamento huérfano para ATTR-CM tanto en la Unión Europea como en Estados Unidos en 2012, y en Japón en 2018. Asimismo, la Agencia de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) otorgó la designación de tratamiento urgente para la amiloidosis cardiaca por transtiretina. Además, en marzo de 2018, el Ministerio de Salud y Bienestar del Trabajo de Japón otorgó la designación de 'SAKIGAKE' a 'tafamidis' para esta indicación.
