MADRID 9 Abr. (EUROPA PRESS) -
Roche ha anunciado nuevos datos de terapias ya aprobadas y moléculas en investigación para el tratamiento de enfermedades neurológicas, que se presentarán en la 73 Reunión Anual de la Academia Americana de Neurología (AAN, por sus siglas en inglés), que se celebrará virtualmente del 17 al 22 de abril de 2021.
Estos nuevos datos incluyen 23 'abstracts' que resaltan el creciente portafolio de Roche en seis áreas terapéuticas dentro de las neurociencias, incluyendo 'EVRYSDI' (risdiplam) para atrofia muscular espinal (AME), 'OCREVUS' (ocrelizumab) para esclerosis múltiple recurrente y esclerosis múltiple primaria progresiva (EMR y EMPP), fenebrutinib, un inhibidor de la tirosina quinasa de Bruton (BTK) en ensayos fase III para la EMR y la EMPP, 'ENSPRYNG' (satralizumab) para el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (NMOSD, por sus siglas en inglés), así como datos de los programas de desarrollo en Alzheimer (EA) y enfermedad de Huntington (EH).
"Tras la aprobación por parte de la FDA de Estados Unidos y otras agencias regulatorias a nivel mundial de nuestras terapias innovadoras para AME y NMOSD, los datos de Roche en la AAN reflejan nuestro compromiso continuo con el progreso terapéutico significativo para las personas que viven con trastornos neurológicos", ha dicho el director médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche, Levi Garraway.
Asimismo, ha mostrado su satisfacción por trabajar con asociaciones de pacientes, el mundo académico, la industria y la comunidad sanitaria en general, a través de la investigación de vanguardia y la colaboración, para avanzar en la comprensión científica de las enfermedades neurológicas que históricamente han sido de los trastornos más difíciles de estudiar, diagnosticar y tratar.
En concreto, Roche presentará datos de cinco estudios del programa de desarrollo clínico con EVRYSDI, diseñado para representar a un amplio espectro de personas con AME. El programa incluye desde bebés de 2 meses hasta adultos de 60 años con distintos grados de discapacidad, incluyendo personas con escoliosis o contracturas articulares, y aquellas que han sido tratadas previamente con otra terapia para la AME.
Los nuevos resultados a dos años de la segunda parte del ensayo fase II/III 'Firefish' muestran la eficacia y seguridad a largo plazo de 'Evrysdi' en bebés con AME sintomática tipo 1 tratados con 'Evrysdi'. Esto incluye el número de bebés capaces de sentarse sin apoyo durante 5 y 30 segundos, un hito motor clave que normalmente no se ve en el curso natural de la enfermedad, así como datos sobre la supervivencia sin eventos y la reducción de las hospitalizaciones.
Los datos adicionales que se presentan en el amplio programa de ensayos clínicos con 'Evrysdi' incluyen datos actualizados del ensayo 'Jewelfish' que evalúa la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de 'Evrysdi' en pacientes previamente tratados con terapias dirigidas a la AME, así como análisis de seguridad actualizados de los ensayos 'Firefish', 'Sunfish', 'Rainbowfish' y 'Jewelfish'.
Roche presentará datos en ESCLEROSIS MÚLTIPLE, incluyendo cinco presentaciones sobre 'OCREVUS'y datos de los estudios sobre fenebrutinib, un inhibidor de la BTK en investigación. Los resultados de 'OCREVUS', la única terapia para EM con dosificación semestral, en práctica clínica habitual siguen mostrando la mayor adherenciay persistencia a lo largo de un año, en comparación con otras terapias modificadoras de la enfermedad (TME).
Además, se presentará un análisis 'post-hoc' del ensayo clínico fase III 'ORATORIO' en EMPP, que sugiere que 'OCREVUS' retrasa significativamente el incremento en el volumen de las lesiones T2 atróficas, una medida subclínica de progresión de la enfermedad. Asimismo, el análisis intermedio a un año del ensayo clínico abierto fase IIIb 'ENSEMBLE' demuestra que el tratamiento con 'OCREVUS' proporciona un beneficio consistente en pacientes recientemente diagnosticados de esclerosis múltiple remitente recurrente (EMRR) que no habían sido tratados previamente con una TME.
Del mismo modo, Roche sigue avanzando en el conocimiento científico de la EM y está investigando fenebrutinib. Los datos de fenebrutinib, una molécula altamente selectiva, inhibidor oral reversible (no covalente) de la BTK, avalan su perfil de seguridad en varias enfermedades autoinmunes y su elevada potencia, lo que resulta prometedor para los ensayos clínicos en marcha fase III en EMR y en EMPP.
Fenebrutinib es un inhibidor dual de la activación de las células B y de las células de estirpe mieloide, que puede ofrecer un enfoque innovador para retrasar la progresión de la enfermedad al tener efecto sobre los componentes inflamatorios agudos y crónicos de la EM.
Por otro lado, Roche presentará cinco series de datos en adultos con NMOSD. Los resultados de los ensayos clínicos fase III 'SAkuraStar' y 'SAkuraSky' refuerzan la seguridad y la eficacia favorable de este tratamiento para las personas con NMOSD, incluidas aquellas con enfermedades autoinmunes concomitantes (EAIC).
Asimismo, se darán a conocer nuevos datos longitudinales y observacionales del estudio 'CIRCLES', realizado en colaboración con la Guthy-Jackson Charitable Foundation, una organización que vela por los derechos de los pacientes y dedicada a la financiación de la investigación sobre epidemiología, patogénesis y tratamiento del NMOSD. El estudio 'CIRCLES' analizó los factores que influyen en el cambio de tratamiento en las personas que viven con NMOSD, incluyendo las que sólo han experimentado una recaída.
Roche presentará datos sobre el mayor uso de los servicios de enfermería a domicilio en los ensayos clínicos fase III 'GRADUATE' con gantenerumab durante la pandemia de COVID-19, lo que permitió a los participantes que se encontraban en casa continuar con la dosificación para mantener la exposición a la molécula en investigación.
Gantenerumab es un anticuerpo anti-beta-amiloide en fase avanzada de investigación que se está evaluando en dos ensayos clínicos fase III (GRADUATE I y II), que son los únicos ensayos clínicos en EA en fase avanzada que ofrecen la administración subcutánea. Se espera tener resultados de estos ensayos clínicos en 2022.
Finalmente, se mostrará un análisis del estudio Enroll-HD y de la base de datos 'REGISTRY', que subraya el papel que los factores genéticos y la historia clínica pueden tener en la predicción de la tasa de progresión de la enfermedad en EH. Estos datos pueden ayudar a avanzar en la comprensión de la EH y sobre futuros enfoques terapéuticos frente a esta enfermedad neurológica rara.
