Roche anuncia datos positivos de un medicamento oral en investigación para la atrofia muscular espinal

Publicado 09/10/2018 14:47:11CET

   MADRID, 9 Oct. (EUROPA PRESS) -

   La farmacéutica Roche ha anunciado datos clínicos provisionales positivos en dos estudios de referencia que analizan diferentes dosis de risdiplam (RG7916), nuevo fármaco oral en investigación, en atrofia muscular espinal (AME).

   En el estudio FIREFISH en AME tipo 1, seis de los 14 bebés (43%) fueron capaces de sentarse (con o sin apoyo), incluidos tres (21%) que lograron sentarse de manera estable sin asistencia después de ocho meses de tratamiento. Asimismo, cuatro niños (29%) consiguieron girarse hacia un lado; siete (50%) lograron dar patadas y seis (43%) tenían un control vertical de la cabeza. Estos logros fueron evaluados de acuerdo a la sección 2 del Examen neurológico infantil de Hammersmith (Hammersmith Infant Neurological Examination, HINE) y constituyen objetivos secundarios clave en la parte confirmatoria del estudio.

    Roche está liderando el desarrollo clínico de risdiplam, un modificador del ensamblaje del gen SMN2 oral, como parte de una colaboración con la SMA Foundation y PTC Therapeutics. La compañía ha presentado estos datos en el 23º Congreso Anual Internacional de la Sociedad Mundial de Trastornos Musculares que se ha celebrado en Mendoza (Argentina).

   "Estamos muy esperanzados con estos datos que muestran que los bebés tratados con risdiplam sobreviven y alcanzan logros en su desarrollo más allá de la historia natural de esta enfermedad devastadora. Las terapias frente a la AME que logran un aumento mantenido de la proteína SMN, tanto en el sistema nervioso central como en la periferia, pueden proporcionar beneficios integrales para las personas diagnosticadas con AME. Esperamos compartir datos adicionales sobre el fármaco a medida que avanza el programa clínico", ha explicado Sandra Horning, Chief Medical Officer y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche.

DESARROLLO DE LOS ESTUDIOS

   FIREFISH es un ensayo clínico de referencia, abierto, de dos partes, en bebés con AME tipo 1. La Parte 1 fue un estudio de dosis escalonada en 21 bebés. El objetivo primario de la Parte 1 fue evaluar el perfil de seguridad del risdiplam en bebés y determinar la dosis para la Parte 2. La Parte 2 es un estudio de referencia, de un solo brazo, con risdiplam en aproximadamente 40 bebés con AME tipo 1 durante 24 meses, seguido de una ampliación abierta.

   El objetivo primario de la Parte 2 es evaluar la eficacia medida por la proporción de bebés capaces de sentarse sin apoyo después de 12 meses de tratamiento, según lo evaluado en la Escala de Motricidad de Bayley de Desarrollo de Bebés y Niños Pequeños (Tercera edición, BSID-III) (definida como estar sentado sin soporte durante 5 segundos).

   Los análisis actualizados del Test Infantil de Trastornos Neuromusculares del Hospital de Niños de Filadelfia (CHOP-INTEND), una escala desarrollada para evaluar la función motora de los niños con AME tipo 1, demostraron que ocho de los 14 niños en el estudio FIREFISH (57%) lograron una puntuación de 40 o más en su visita de los ocho meses. Normalmente, un bebé con AME tipo 1, no muestra ninguna mejora motora, pudiendo disminuir durante este periodo de tiempo.

    Las puntuaciones medias de CHOP-INTEND aumentaron con el tiempo. La edad media en la primera dosis en el FIREFISH fue de 6,7 meses y la duración media del tratamiento fue de 9,5 meses. Diecinueve de los 21 bebés incluidos en el estudio (90%) siguen con vida y dos han abandonado el ensayo debido a la progresión mortal de su enfermedad. Tres pacientes tienen ahora más de 24 meses de edad. Desde el inicio del estudio, ningún niño ha requerido de traqueostomía o ventilación permanente, y ninguno ha perdido la capacidad de tragar.

   Tras doce meses, en la Parte 1 del segundo estudio, SUNFISH, en los pacientes con AME tipo 2 y 3, la mediana de la proteína SMN medida en sangre aumentó más de dos veces. Se incluyó una población muy amplia de pacientes con edades comprendidas entre los 2 y los 24 años, con un estado funcional desde débil no ambulante a fuerte ambulante y con diversos grados de escoliosis desde ninguno a grave.

   Veintiún pacientes recibieron inicialmente dosis más bajas del risdiplam durante al menos 12 semanas. Los pacientes tratados con risdiplam durante al menos un año), mostraron desde el inicio una mejora de 3,1 puntos, en escala de Medida de la Función Motora (MFM), objetivo primario en la parte confirmatoria del estudio SUNFISH, y una escala utilizada para evaluar la función motora en enfermedades neuromusculares.

   SUNFISH es un ensayo clínico de referencia, doble ciego, controlado con placebo, en niños y adultos jóvenes (2-25 años) con AME tipo 2 y 3. La Parte 1 determinó la dosis para la Parte 2 confirmatoria y el reclutamiento en la Parte 2 se completó en septiembre de 2018.

   Después de un año, el 63% de los pacientes experimentaron una mejoría en la MFM con respecto al inicio de tres puntos o más. Estas mejoras se observaron tanto en pacientes menores de 12 años como en mayores de 12 años. Al considerar a los pacientes que experimentaron alguna mejora en comparación con el inicio, los porcentajes fueron 70% en general, 76% para el grupo de edad más joven y 62% para los pacientes mayores.

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