'Risdiplam' (Roche) aporta beneficios en pacientes con atrofia muscular espinal

Publicado 08/05/2019 17:09:05CET

MADRID, 8 May. (EUROPA PRESS) -

'Risdiplam' (Roche) aporta beneficios en pacientes con atrofia muscular espinal, según los resultados de los estudios pivotales 'Firefish' y 'Sunfish' presentados por la compañía durante la reunión de la Asociación Americana de Neurología (AAN), que estos días se celebra en Filadelfia (Estados Unidos).

En concreto, Roche ha anunciado nuevos datos de la primera parte del estudio de referencia 'Firefish', para identificar la dosis, que muestra que los bebés con atrofia muscular espinal tipo 1 (AME) alcanzaron hitos clave en la capacidad motora tras un año de tratamiento con la terapia en investigación 'Risdiplam'.

Entre los bebés que recibieron la dosis seleccionada para la segunda parte confirmatoria del estudio, el 41,2 por ciento pudieron sentarse sin apoyo durante al menos 5 segundos. Además, el 64,7 por ciento de los bebés pudieron sentarse (con o sin apoyo) mientras que el 52,9 por ciento lograron un control de la cabeza en posición vertical después de 12 meses de tratamiento. Finalmente, un niño (5,9%) logró el objetivo clave de permanecer de pie (soportando el peso) en este seguimiento de 12 meses.

"Las mejoras continuas en los hitos conseguidos en la capacidad motora y en el estado funcional que se han visto, hasta la fecha, en el estudio 'Firefish' son significativas para esta población con AME tipo 1, donde la mayoría de los bebés comenzaron el tratamiento a los casi siete meses de edad. Estos resultados son esperanzadores y refuerzan aún más un enfoque de tratamiento que aumenta la supervivencia de las proteínas neuronales motoras, tanto en el sistema nervioso central como a nivel periférico", ha dicho el investigador principal del estudio, Giovanni Baranello.

Asimismo, la primera parte de este trabajo también evaluó la función motora a través del Test de Trastornos Neuromusculares del Hospital Infantil de Filadelfia (CHOP-INTEND), una escala utilizada para los bebés con AME tipo 1. Los resultados mostraron que 10 de los 17 bebés en el grupo con la dosis terapéutica obtuvieron una puntuación total de 40 puntos o más en la escala.

El cambio medio desde el inicio hasta el mes 12 en CHOP-INTEND fue de 17,5 puntos, y la puntuación máxima fue de 57 puntos después de 12 meses de tratamiento, aumentando un máximo de 49 puntos después de 8 meses. Asimismo, entre los 21 bebés incluidos en la primera parte del estudio, la duración media del tratamiento fue de 14,8 meses, con 19 niños tratados durante más de 12 meses.

Tres bebés experimentaron complicaciones graves debido a su enfermedad después de aproximadamente 1, 8 y 13 meses de tratamiento, si bien, y tal y como ha comentado el investigador, ninguno de estos casos ha sido relacionado con 'Risdiplam'.

"Los últimos hallazgos sobre Risdiplam son muy esperanzadores, lo que nos acerca un paso más a poner a disposición de estos pacientes la primera opción de tratamiento oral. Si bien en los últimos años ha habido avances importantes en la AME, sigue existiendo una necesidad médica importante para los afectados que conviven con cualquier tipo de AME en diferentes grupos de edad. Esperamos compartir datos adicionales sobre el fármaco a medida que avanza el programa clínico", ha añadido la chief medical officer y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche, Sandra Horning.

DATOS DEL ESTUDIO PIVOTAL 'SUNFISH'

Roche también ha presentado nuevos datos de la primera parte del estudio pivotal 'Sunfish' en personas de 2 a 25 años con AME tipo 2 o 3. Esta primera parte del estudio se dirige a identificar la dosis terapéutica e incluye una población de pacientes especialmente amplia.

El estado funcional de inicio variaba entre los pacientes, desde personas que no pueden sentarse hasta personas capaces de caminar. En concreto, se incluyeron pacientes sin escoliosis como con ella, incluso severa. Como se informó anteriormente, se observó un aumento medio sostenido desde el inicio en la proteína SMN, en sangre, de más de dos veces, después de 12 meses de tratamiento con Risdiplam.

Del mismo modo, un análisis de eficacia exploratorio de la primera parte del estudio 'Sunfish' evaluó la función motora utilizando la escala de Medida de la Función Motora-32 (MFM32), la cual está diseñada para detectar cambios en la función motora en un amplio rango de pacientes con AME, desde un tipo 2 débil hasta un tipo 3 fuerte y, por lo tanto, es más apropiada para la población incluida en el estudio 'Sunfish'.

Entre los pacientes para los que se completó la escala MFM32 en todas las visitas hasta el mes 12, el 58 por ciento alcanzó una mejoría desde el inicio de al menos 3 puntos en la escala incluido el 71 por ciento entre los pacientes de 2 a 11 años de edad y 42 por ciento en los de 12 a 25 años.

Si bien la primera parte del estudio 'Sunfish' no fue diseñada ni impulsada para valorar la eficacia, el cambio desde la situación de base en la puntuación total de MFM32 es el objetivo principal de eficacia en la segunda parte del estudio que ya está en marcha.

Las segundas partes confirmatorias de dosis de los estudios 'Sunfish' y 'Firefish' han completado ya el reclutamiento de pacientes, realizarán sus análisis de eficacia en el cuarto trimestre de 2019 y en el primer trimestre de 2020, respectivamente. Roche tiene previsto incluir los nuevos datos presentados en la reunión de la AAN en las presentaciones regulatorias oficiales a la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) y a la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) durante la segunda mitad de 2019.

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