Publicado 07/07/2020 13:12:20 +02:00CET

Pfizer y Sangamo anuncian resultados positivos del factor tras recibir terapia génica para hemofilia A grave

MADRID, 7 Jul. (EUROPA PRESS) -

Pfizer y Sangamo Therapeutics han anunciado datos de seguimiento actualizados del estudio de fase I/II de giroctocogen fitelparvovec (SB-525 o PF- 07055480), una terapia génica en investigación para pacientes con hemofilia A grave, donde se ha observado niveles sostenidos de actividad del factor VIII y ausencia de episodios de hemorragia o uso del factor.

Los cinco pacientes con hemofilia A grave que recibieron la dosis 3e13 vg / kg mostraron unos niveles de actividad del factor VIII sostenidos, con una media del 64,2% mediante un ensayo cromogénico (media geométrica a nivel del paciente tras la semana 9 post-infusión). Ningún paciente experimentó episodios hemorrágicos ni requirió infusiones de FVIII. Los niveles de actividad del factor VIII reflejan mediciones de hasta 61 semanas, el grado de seguimiento para el paciente de la cohorte tratado durante más tiempo.

Estos datos se han presentado oralmente en el Congreso Mundial de la Federación Mundial de Hemofilia 2020, celebrado de forma virtual entre el 14 y el 19 de junio.

"Nos entusiasma que estos datos confirmen hallazgos previos a este estudio de Fase I/II, y que los cinco pacientes hayan mantenido los niveles de actividad del factor VIII sin episodios hemorrágicos ni uso de terapias de reemplazo de factor. Es alentador el potencial de giroctocogen fitelparvovec para demostrar una durabilidad a largo plazo, un elemento importante para los pacientes que viven con hemofilia A grave", asegura Seng Cheng, vicepresidente senior y director científico de la Unidad de Investigación de Enfermedades Raras de Pfizer.

"El estándar de tratamiento para la hemofilia A grave requiere infusiones regulares para reemplazar el Factor VIII faltante. La terapia génica, sin embargo, ofrece un nuevo enfoque con el potencial de proporcionar un tratamiento único que permitiría a los pacientes producir por sí mismos el factor faltante", asegura Bettina M. Cockroft, MD, MBA, directora médica de Sangamo.

"Estos datos de seguimiento indican que el tratamiento con giroctocogen fitelparvovec proporciona niveles de factor sostenidos hasta 14 meses después del tratamiento y sugiere el potencial de esta terapia génica en investigación para aliviar la carga del tratamiento actual de la hemofilia", añade.

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