MADRID 18 Mar. (EUROPA PRESS) -
Pfizer ha convocado los premios internacionales 'ASPIRE' en enfermedad de Andrade para apoyar diversos proyectos de investigación centrados en el conocimiento, diagnóstico y tratamiento de esta patología.
Se trata de una patología rara y neurodegenerativa, que afecta a aproximadamente 8.000 pacientes en todo el mundo. Además, es irreversible, progresiva y mortal. La causa es una mutación en el gen que codifica la proteína transtiretina (TTR) que produce la desestabilización de las proteínas, lo que conduce a un plegamiento erróneo de las mismas formando fibras de amiloide.
El conocimiento del funcionamiento de las proteínas ha permitido poner a disposición de los pacientes y los profesionales sanitarios, tafamidis, la primera terapia farmacológica desarrollada por Pfizer para el tratamiento de la polineuropatía amiloidótica familiar por transtiretina (PAF-TTR) en pacientes adultos con polineuropatía sintomática en estadío.
Ahora bien, a pesar de estos avances recientes en el tratamiento de la PAF-TTR, la investigación sobre la epidemiología y el manejo clínico de los pacientes con PAF-TTR es todavía insuficiente.
PROPUESTAS INNOVADORAS
En este sentido, Pfizer ha decidido por segunda vez convocar los premios en la categoría de esta enfermedad en los premios 'ASPIRE' con el objetivo de apoyar proyectos de investigación clínica que contribuyan a mejorar el conocimiento sobre la epidemiología, el diagnóstico y el tratamiento de esta patología tan poco frecuente
Los premios valorarán especialmente aquellas candidaturas que presenten propuestas innovadoras centradas en evaluaciones epidemiológicas actuales sobre la PAF- TTR, nuevos enfoques que faciliten el diagnóstico precoz de los pacientes, así como programas de cribado para las familias, evaluaciones de pacientes con PAF-TTR que presenten un fenotipo mixto o proyectos que incluyan el uso de tafamidis en la práctica clínica habitual.
Las propuestas que se envíen pueden incluir análisis exploratorios 'post-hoc' y análisis retrospectivos o prospectivos diseñados para generar y/o probar hipótesis o estudios dirigidos a la validación de nuevas evaluaciones. Para obtener más información sobre la presentación y envío de candidaturas, Pfizer ha puesto en marcha la web 'www.aspireresearch.org'.