MADRID, 22 Dic. (EUROPA PRESS) -
Pfizer ha anunciado que ha administrado marstacimab (PF-06741086), un anticuerpo contra el inhibidor de la vía del factor tisular (anti-TFPI, por sus siglas en inglés), al primer participante del estudio de fase 3, BASIS, para evaluar este tratamiento en pacientes con hemofilia A y B grave, con o sin inhibidores.
'BASIS' es un estudio de fase 3 global, abierto y multicéntrico que evaluará la tasa de sangrado anualizada (ABR, por sus siglas en inglés) durante 12 meses de marstacimab, una nueva terapia subcutánea en investigación en adolescentes y adultos con hemofilia A o B, como tratamiento profiláctico comparada con un periodo de observación previo en terapia de reemplazo con factores de coagulación FVIII o FIX, respectivamente, o terapia de bypass. La variable principal de valoración es el impacto en ABR durante doce meses tras el tratamiento profiláctico de marstacimab. También se evaluará la incidencia y la gravedad de los eventos trombóticos.
"Nuestro enfoque en los estudios en hemofilia incluye la investigación de múltiples mecanismos para ayudar a abordar las necesidades de los pacientes con hemofilia, ya sea hemofilia A o B, con o sin inhibidores; y abordar el TFPI nos proporciona un nuevo enfoque para mejorar la coagulación. Basándonos en los resultados obtenidos hasta la fecha, en el estudio de fase 2, marstacimab puede ofrecer un mejor control de las hemorragias mediante una inyección subcutánea y eliminar potencialmente la necesidad de un reemplazo de factor profiláctico, proporcionando una opción de tratamiento mejorada en comparación con la terapia de reemplazo de factor", ha comentado la directora de Desarrollo de Terapias de Enfermedades Raras de Pfizer, Brenda Cooperstone.
Los resultados del estudio fase 2 ya completado demostraron que el tratamiento con marstacimab mostró una reducción significativa en ABR (>75%) en la población de estudio. Se siguió a los pacientes durante el estudio en extensión a largo plazo, demostrando una eficacia sostenida de hasta 12 meses, y ningún evento trombótico o adverso grave relacionado con el tratamiento en 20 participantes que recibieron semanalmente de marstacimab subcutáneo a dosis iguales o superiores a la que se estudiará en el ensayo pivotal de fase 3 de 'BASIS' (300 mg de carga subcutánea seguidos de 150 mg subcutáneos semanales).
