MADRID, 8 Sep. (EUROPA PRESS) -
La compañía Oryzon Genomics ha anunciado la finalización de la etapa de dosis múltiple ascendente de su ensayo clínico Fase I para evaluar la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de su molécula ORY-1001 en pacientes con leucemia mieloide aguda refractarios o en recaída (LMA). Conseguir este hito, ha reportado a la compañía, en virtud del acuerdo de licencia con Roche, el pago de 4 millones de dólares (3,5 millones de euros).
"Hemos realizado un intenso trabajo durante el último año para entender cómo se comporta ORY-1001 y cómo la toleran los pacientes con leucemia. Ahora entramos en la siguiente fase, con pacientes seleccionados genéticamente para determinar las respuestas clínicas, con la esperanza de que este nuevo fármaco y su mecanismo de acción puedan marcar una diferencia en estos pacientes", ha afirmado el doctor Cesar Molinero, director médico de Oryzon.
Los resultados preliminares obtenidos hasta ahora demuestran la seguridad y tolerabilidad de ORY-1001 en pacientes que padecen estos pacientes. A partir de ahora se comenzará a evaluar la eficacia preliminar de ORY-1001 en diversas subpoblaciones de esta enfermedad, incluyendo la leucemia de linaje mixto.
ORY-1001 es un inhibidor altamente selectivo y potente de LSD1 -una histona demetilasa que participa en la supervivencia de la neuronas- que se administra por vía oral a los pacientes. Ataca a las células madre de leucemia mieloide aguda, una subpoblación de células cancerígenas probablemente responsables de las frecuentes recaídas de esta enfermedad. Además, reduce significativamente la carga de las células tumorales y aumenta el tiempo de supervivencia en ratones con leucemia linfoblástica aguda.
ACUERDO CON ROCHE
Oryzon licenció en abril de 2014 en exclusiva mundial a la multinacional suiza Roche los derechos de esta molécula ORY-1001 y sus backups para oncología y otras indicaciones terapéuticas, protegidos en dos patentes. Roche pagó 21 millones de dólares por este acuerdo, el mayor logrado en el sector de la biotecnología en España.
No obstante, la cifra podría alcanzar los 500 millones de dólares según se vayan alcanzando hitos en los ensayos clínicos para llevar esta molécula a pacientes. Además, la compañía cuenta con royalties sobre ventas que llegan a alcanzar dos dígitos.
Esta investigación avanza con mucha rapidez y la molécula ORY-1001, que ya se está probando en humanos, está mostrando datos esperanzadores. Los derechos transferidos en exclusiva a Roche no incluyen las restantes 17 patentes del portfolio de Oryzon en LSD1.
AVANCES EN INVESTIGACIÓN CONTRA DEL ALZHEIMER
Por otro lado, Oryzon presentará el 9 y 10 de septiembre sus últimos resultados de eficacia preclínica de su fármaco en estadio preclínico avanzado para el tratamiento del Alzheimer, ORY-2001 en la Rodman & Renshaw 17th Annual Global Investment Conference que se celebra en el St. Regis Hotel de Nueva York (EEUU).
Durante la Conferencia, la compañía realizará reuniones privadas con Fondos Inversores especializados y con Bancos de Inversión estadounidenses. Actualmente, Oryzon está ultimando su desarrollo preclínico, como un nuevo enfoque terapéutico para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer, y espera que la molécula inicie en ensayo en fase I en humanos a principios del próximo año.
La molécula de Oryzon se dirige a la enzima LSD1, capaz de cambiar la expresión de genes en las neuronas en respuesta a la edad, las lesiones y las condiciones ambientales; también regula la expresión de genes implicados en el progreso de la enfermedad de Alzheimer y otros trastornos neurológicos, tales como Parkinson y la enfermedad de Huntington
