MADRID, 6 Feb. (EUROPA PRESS) -
El Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad ha autorizado la financiación pública del primer tratamiento farmacológico para la atrofia muscular espinal, una enfermedad rara de origen genético que conduce a debilidad muscular y deterioro de la función pulmonar y que afecta a entre 300 y 400 personas en España, la mayoría niños.
El fármaco, que contiene el principio activo nusinersen y la farmacéutica Biogen comercializa con el nombre de 'Spinraza', tiene un precio de unos 400.000 euros por paciente y año y estará disponible para su utilización a partir del 1 de marzo. España es de los primeros países de la Unión Europea, junto a Italia, en incoporarlo a su prestación farmacéutica.
"Es la primera alternativa terapéutica para este tipo de pacientes", ha defendido la directora general de Cartera Básica de Servicios del Sistema Nacional de Salud (SNS) y Farmacia, Encarnación Cruz Martos, al término de una reunión con la Fundación Atrofia Muscular Espinal (FundAME) a la que también ha asistido la ministra del ramo, Dolors Montserrat.
El tratamiento se administra mediante una punción lumbar y los ensayos clínicos han demostrado que puede frenar el deterioro que causa la enfermedad e incluso se han visto casos en los que se revierten de forma limitada algunos síntomas que están apareciendo.
"Es el comienzo de una era absolutamente nueva, entrar en la liga de las enfermedades con tratamiento", ha destacado la presidenta de FundAME, Mencía de Lemos, que reconoce que hasta ahora cuando se diagnosticaba la enfermedad "sólo había un camino cuesta abajo sin tratamiento".
La enfermedad está causada por la falta de un gen que hace que las neuronas motoras no tengan la proteína que necesitan para alimentarse y mueran.
"No conectan con el músculo y éste se atrofia", ha explicado De Lemos, lo que hace que muchos pacientes no tengan fuerza "ni para respirar, tragar, sentarse o mantener la cabeza".
NUEVO MODELO PARA FINANCIAR FÁRMACOS "DE ELEVADO IMPACTO"
Desde el Ministerio aseguran que su financiación será posible gracias a un nuevo modelo para el abordaje del tratamiento de enfermedades ultrararas con elevado impacto económico y sanitario, acordado con las comunidades autónomas el pasado mes de junio.
Este modelo incluye el establecimiento de un protocolo farmacoclínico y un registro de monitorización de la efectividad terapéutica, y fija unos criterios homogéneos de uso en todo el SNS.
"A partir de marzo todas las comunidades tendrán el protocolo y los registros que los médicos deben cumplimentar para evaluar la efectividad del fármaco en la vida real y, a partir de ahí, los pacientes empezarán el tratamiento y se les hará su seguimiento", ha explicado Cruz.
Los primeros en recibir el tratamiento son los pacientes que ya se estaban incluidos en los ensayos clínicos puestos en marcha durante el desarrollo del fármaco o los que han sido tratados mediante un programa de acceso expandido, y en esos casos será el laboratorio el encargado de financiar el tratamiento.
A partir de ahí, ha explicado Cruz, el impacto de financiar el fármaco "dependerá de la velocidad con la que se comience a usar". Asimismo, en caso de que el fármaco no funcione también hay establecido un protocolo para interrumpir su uso. "Si los tratamientos no dan ningún beneficio las propias familias son las primeras interesadas en que deje de usarse", ha reconocido.
"Es el primero y esperamos que vengan más, hay más ensayos clínicos en marcha y las expectativas son muy esperanzadoras", ha apuntado la presidente de FundAME.
