MADRID 23 Jun. (EUROPA PRESS) -
La compañía Johnson & Johnson ha anunciado este lunes la obtención de precio y reembolso del Sistema Nacional de Salud (SNS) de 'Balversa' (erdafitinib) como tratamiento oral y dirigido una vez al día para pacientes adultos con carcinoma urotelial avanzado (irresecable o metastásico) con alteraciones del FGFR3 que hayan recibido previamente al menos una línea de tratamiento con un inhibidor de PD-1 o PD-L1 en el contexto del tratamiento irresecable o metastásico.
Así, la compañía ha informado de que 'Balversa' es el primer y único tratamiento oral y dirigido aprobado por la Comisión Europea con esta indicación, lo que implica una línea adicional de tratamiento para los pacientes con alteraciones del FGFR3. Esta aprobación se basa en los resultados del estudio fase 3 'THOR', en el que 'Balversa' ha demostrado una reducción del riesgo de muerte del 36 por ciento y del 42 por ciento en el riesgo de progresión o muerte en comparación con quimioterapia.
"Aunque el arsenal terapéutico en carcinoma urotelial metastásico ha crecido en los últimos años, las opciones terapéuticas siguen siendo limitadas, y ofrecer una nueva estrategia de tratamiento a este subgrupo de pacientes tiene un gran valor", ha explicado durante la presentación el oncólogo médico del Hospital Universitario La Paz de Madrid y participante en el estudio 'THOR', Álvaro Pinto.
En este punto, Pinto ha destacado que "el hecho de que sea oral y que tengan pocos efectos adversos, significa una muy buena noticia. Aportamos un medicamento a pacientes que tienen un alto porcentaje de beneficiarse".
Por su parte, la oncóloga médica del Centro Integral Oncológico Clara Campal Hospital Universitario HM Sanchinarro, Elena Sevillano, ha coincidido en valorar la disponibilidad de 'Balversa' como "un avance muy significativo y también ha recalcado el valor de su administración oral: "Este formato facilita la administración ambulatoria, mejora la calidad de vida del paciente al evitar desplazamientos frecuentes al hospital y permite una mayor autonomía, especialmente relevante en pacientes frágiles o con comorbilidades".
Según los expertos, el carcinoma urotelial localmente avanzado o metastásico es una enfermedad incurable, con una supervivencia a largo plazo desfavorable, y representa una necesidad médica no cubierta. En España se estimó que se diagnosticarían 22.097 nuevos casos de cáncer de vejiga en 2024, de los cuales, el 5 por ciento presentarían enfermedad metastásica de entrada.
Además, se estimó que en torno al 50 por ciento de los pacientes con cáncer de vejiga con tumores músculo invasivos localizados que reciben tratamiento local podrían recaer desarrollando metástasis. Las alteraciones del FGFR se producen en el 10-20 por ciento de los pacientes con CUM, siendo las más comunes las mutaciones activadoras del FGFR3.
DATOS POSITIVOS DEL ESTUDIO 'THOR'
La incorporación de 'Balversa' se basa en los resultados de la cohorte 1 del estudio fase 3 'THOR' que evalúa su eficacia y seguridad frente a quimioterapia en pacientes con CUM avanzado con alteraciones en FGFR que habían progresado tras una o dos líneas de tratamiento sistémico previo siendo al menos uno de ellos un inhibidor de PD-(L)-1.
En junio de 2023, en base a la recomendación del comité independiente de monitorización de la seguridad de los datos, el estudio 'THOR' se interrumpió tras el análisis intermedio de eficacia y a todos los pacientes a quienes aleatoriamente se les habla administrado quimioterapia (docetaxel o vinflunina) se les ofreció la oportunidad de recibir 'Balversa' como tratamiento 'crossover'.
Los resultados demuestran que se alcanzó una mediana de supervivencia global (SG) de más de un año en pacientes tratados con 'Balversa' en el momento del corte de datos, lo que señala una mejora significativa en comparación con los pacientes del grupo de quimioterapia (12,1 frente a 7,8 meses).
El tratamiento con 'Balversa' también mostró una mejora en la mediana de la supervivencia libre de progresión (SLP) en comparación con quimioterapia de 5,6 meses frente a 2,7 meses y una tasa de respuesta global (TRG) confirmada del 35,3 por ciento frente al 8,5 por ciento.
'Balversa' mostró un perfil de seguridad manejable y consistente entre los ensayos clínicos. Un 13,3 por ciento de los pacientes tratados con 'Balversa' experimentaron acontecimientos adversos (AA) graves frente a un 24,1 por ciento del grupo de quimioterapia y un 8,1 por ciento de los pacientes tratados con 'Balversa' discontinuaron el tratamiento debido a AA relacionados con el tratamiento frente al 13,4 por ciento de los pacientes tratados con quimioterapia.
"El estudio demostró que 'Balversa' fue claramente superior a la quimioterapia. Los tumores reducían más su tamaño y los pacientes vivían más tiempo. La esperanza de vida fue significativamente más larga que con la quimioterapia. Esto no se había conseguido hasta el momento", ha destacado Pinto.
Por último, la compañía resalta que los datos del estudio respaldan aún más la recomendación de realizar pruebas moleculares en pacientes con CUM para identificar a aquellos con alteraciones del FGFR3 que puedan beneficiarse de 'Balversa'.
Las guías de la Asociación Europea de Urología (EAU), la Sociedad Europea de Oncología Médica (ESMO) y las Guías de Práctica Clínica en Oncología (NCCN) recomiendan el 'testing' para alteraciones del FGFR3 en pacientes con carcinoma urotelial metastásico. Además, este test está incluido en el catálogo de Pruebas Genéticas y Genómicas del Servicio Nacional de Salud (SNS).
"La caracterización molecular del tumor es esencial para identificar biomarcadores accionables, es decir, alteraciones genéticas que puedan ser diana de un tratamiento específico. En el caso del carcinoma urotelial, detectar alteraciones en FGFR permite seleccionar pacientes candidatos a 'Balversa', lo que puede traducirse en estrategias terapéuticas más eficaces y mayores tasas de respuesta", ha finalizado Sevillano.
