MADRID, 19 Nov. (EUROPA PRESS) -
La Comisión Europea ha autorizado la ampliación de la indicación del fármaco para la fibrosis quística ivacaftor, comercializado por Vertex como 'Kalydeco', para incluir a los niños de 2 a 5 años que tienen una de nueve mutaciones de apertura del canal en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR), así como en adultos que tienen una mutación R117H.
Hasta ahora el fármaco ya estaba autorizado para el uso en mayores de 6 años que tenían una de estas nueve mutaciones (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N y S549R).
La decisión se basa en los resultados de un estudio abierto de fase 3 de 24 semanas diseñado para evaluar la seguridad y farmacocinética de la dosificación de ivacaftor basada en el peso (50 o 75 miligramos dos veces al día) en niños de 2 a 5 años.
Para estos niños más pequeños se ha creado una formulación oral granulada de ivacaftor basada en el peso, que se mezcla con alimentos blandos o líquidos y está disponible en dos concentraciones. La autorización también abarca la ampliación de la dosificación de ivacaftor basada en el peso a niños de 6 a 11 años que pesan menos de 25 kilos, administrando la nueva formulación oral granulada.
"La ampliación de uso de ivacaftor permitirá tratar la causa subyacente de la fibrosis quística en niños de menor edad, con los beneficios que ello conlleva", ha destacado Jeffrey Chodakewitz, vicepresidente ejecutivo y director médico de Vertex.
Por otro lado, la decisión de usar este fármaco en pacientes con la mutación R117H se basa en los resultados de otro estudio en fase 3, en el que participaron 69 pacientes. "Si bien el grado de severidad de la FQ es muy variable en las personas portadoras de una mutación R117H, una vez que comienza la progresión de la enfermedad, el deterioro de la función pulmonar puede ser severo", ha explicado Chodakewitz.
Por ello, esta autorización supone "un importante avance para los adultos portadores de una mutación R117H, que ahora dispondrán por primera vez de un medicamento que trata la causa subyacente de su enfermedad".
