'Hemlibra' (Roche) aporta beneficios en adultos con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII

Publicado 03/09/2018 13:57:34CET

MADRID, 3 Sep. (EUROPA PRESS) -

La administración de emicizumab, registrado por Roche con el nombre de 'Hemlibra', y como tratamiento profiláctico, administrado cada semana o cada dos semanas, aporta beneficios a para pacientes adultos y adolescentes de 12 años o más con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII, según los resultados del estudio fase III 'Haven 3', publicados en 'The New England Journal of Medicine'.

En concreto, según ha explicado el profesor de la Facultad de Ciencias de la Salud de la Universidad de Witwatersrand y NHLS en Johannesburgo (Sudáfrica), Johnny Mahlangu, 'Hemlibra' muestra una reducción clínicamente significativa en el número de sangrados en personas con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII, al mismo tiempo que ofrece múltiples opciones de dosificación subcutánea.

"Dados los desafíos a los que enfrentan muchas personas para manejar su hemofilia, creemos que 'Hemlibra' podría marcar una diferencia significativa y estamos trabajando con las autoridades sanitarias para que este tratamiento esté disponible para las personas con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII lo antes posible", ha añadido la chief medical officer y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche, Sandra Horning.

Los datos del estudio 'Haven 3' mostraron que la profilaxis con 'Hemlibra' administrada por vía subcutánea cada semana o cada dos semanas redujo significativamente las hemorragias tratadas en el 96 por ciento y en el 97 por ciento de los individuos, respectivamente, en comparación con los que no recibieron tratamiento profiláctico.

Asimismo, los resultados revelaron que el 55,6 por ciento de los individuos tratados con Hemlibra cada semana y el 60 por ciento de los que recibieron el tratamiento cada dos semanas no experimentaron hemorragias tratadas, en comparación con el cero por ciento de los que no recibieron ninguna profilaxis.

'Hemlibra' demostró además una reducción estadísticamente significativa del 68 por ciento en el número de hemorragias tratadas en una comparación intrasujeto entre personas que previamente recibieron profilaxis con factor VIII en un estudio prospectivo no intervencionista y se cambiaron a la profilaxis con 'Hemlibra'.

A la luz de estos datos, 'Hemlibra' se convierte en el "primer tratamiento que demuestra una eficacia superior" a la profilaxis previa con factor VIII, el estándar actual de tratamiento. A principios de este año, la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) otorgó la designación de 'Terapia Avanzada' y la 'Revisión Prioritaria' a 'Hemlibra' para personas con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII, basándose en los datos del estudio 'Haven 3'. Se espera que la FDA tome una decisión sobre su aprobación antes del 4 de octubre de 2018.