MADRID 9 Mar. (EUROPA PRESS) -
Roche ha anunciado que la Agencia Estadounidense del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado 'Actemra/RoActemra' (tocilizumab) de administración subcutánea para ralentizar el ritmo de deterioro de la función pulmonar en pacientes adultos con enfermedad pulmonar intersticial asociada a la esclerosis sistémica (EPI-ES), una patología debilitante con opciones de tratamiento limitadas. 'Actemra/RoActemra' es el primer tratamiento biológico aprobado por la FDA para el tratamiento de esta enfermedad.
La esclerosis sistémica, también conocida como esclerodermia, es una enfermedad autoinmune a menudo devastadora que empeora con el tiempo y no tiene cura. Se produce por un mal funcionamiento del sistema inmunitario que provoca el engrosamiento y endurecimiento de los tejidos de la piel y los pulmones. La ES afecta a unos 2,5 millones de personas en todo el mundo. La enfermedad pulmonar intersticial (EPI), que puede darse en aproximadamente el 80% de los pacientes con ES, provoca la inflamación y cicatrización de los pulmones y puede ser potencialmente mortal.
"Nos sentimos muy orgullosos de ofrecer la primera opción de tratamiento biológico aprobada por la FDA para los pacientes con enfermedad pulmonar intersticial asociada a la esclerosis sistémica. Hemos trabajado estrechamente con la FDA para evaluar el impacto de 'Actemra/RoActemra' en la función pulmonar en este grupo de pacientes. El hito de esta aprobación proporciona una nueva opción de tratamiento muy necesaria para las personas con esta enfermedad rara y debilitante", ha asegurado el doctor Levi Garraway, director Médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche.
La aprobación de la FDA se basa en los datos del ensayo clínico focuSSced, fase III aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, realizado en 212 adultos con esclerosis sistémica. También se utilizó información de apoyo del ensayo clínico faSScinate, fase II/III, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo en pacientes con esclerosis sistémica.
El ensayo clínico focuSSced no alcanzó su objetivo primario de producir un cambio en el índice cutáneo de Rodnan modificado (mRSS, por sus siglas en inglés) desde el estado basal hasta la semana 48, que es una medida de resultado estándar para la fibrosis de la piel (la cicatrización o el endurecimiento de la piel) en la esclerosis sistémica. En el ensayo faSScinate tampoco hubo un efecto estadísticamente significativo en relación con el objetivo primario sobre esta medida.
Sin embargo, en la población global del estudio focuSSced se observó que los pacientes tratados con 'Actemra/RoActemra', en comparación con los tratados con placebo, presentaban un menor descenso desde el estado basal hasta la semana 48 en la capacidad vital forzada (CVF) observada, una medida frecuente de la función pulmonar que evalúa la cantidad de aire que se puede exhalar, y en el porcentaje de capacidad vital forzada predicha (CVFp), que compara la CVF observada con la esperada para una persona sana de la misma edad, sexo, raza y altura. Los resultados de la CVF fueron similares en el estudio faSScinate.
