MADRID, 11 Jun. (EUROPA PRESS) -
Roche ha anunciado nuevos datos provisionales de dos estudios con 'Evrysdi' (risdiplam), que muestran una mejora en la función motora en bebés presintomáticos al cabo de un año y confirman el perfil de seguridad en personas con atrofia muscular espinal (AME) previamente tratadas.
En concreto, los datos de 'JEWELFISH', un estudio en marcha, abierto, que evalúa principalmente la seguridad de este tratamiento en personas de 1 a 60 años que han sido tratadas previamente con otra terapia dirigida para la AME, incluyendo nusinersen y onasemnogene abeparvovec, han mostrado que el perfil de seguridad de 'Evrysdi' y el aumento de los niveles de proteína SMN son coherentes con los ya observados en otros estudios con 'Evrysdi'.
Los datos exploratorios provisionales de eficacia de 'JEWELFISH' también sugieren la estabilización de la función motora al año de tratamiento, medida por el cambio desde el inicio en la medida de la función motora (MFM32). Una encuesta reciente de SMA Europe mostró que casi el 97 por ciento de las personas que viven con AME reportaron la estabilización de la enfermedad como un progreso.
Los datos preliminares de eficacia de 'RAINBOWFISH', un estudio en marcha, abierto, que evalúa 'Evrysdi' en bebés con AME presintomática desde el nacimiento hasta las seis semanas, mostraron que los bebés tratados durante 12 meses alcanzaron los hitos motores propios para su edad, incluyendo sentarse, ponerse de pie y caminar, y mejoras en la función motora. Estos datos se presentan en la Reunión Virtual de Investigación y Atención Clínica de AME 2021, que tiene lugar del 9 al 11 de junio.
"Estos datos del 'JEWELFISH' se suman al creciente volumen de resultados que avalan el uso de 'Evrysdi', en pacientes de 1 a 60 años. Asimismo, también son muy prometedores los primeros resultados del 'RAINBOWFISH' en bebés presintomáticos de menos de dos meses. Por todo ello, tenemos la esperanza de que 'Evrysdi' siga contribuyendo a satisfacer las necesidades de tratamiento no cubiertas de la comunidad con AME, que es muy variada", ha señalado el director Médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche, el doctor Levi Garraway.
Roche también ha presentado datos preliminares de eficacia del 'RAINBOWFISH', que mostraron que, de los cinco bebés tratados con 'Evrysdi' durante al menos 12 meses, todos lograron sentarse sin apoyo, rodar y gatear. De los cinco, dos tenían dos copias de SMN y tres tenían >2 copias. Cuatro de los bebés fueron capaces de ponerse de pie sin ayuda y caminar de forma independiente.
Roche lidera el desarrollo clínico de 'Evrysdi' como parte de una colaboración con la Fundación SMA y PTC Therapeutics.
