Estudio de 'Cablivi' (Sanofi) muestra resultados positivos en un trastorno raro de coagulación sanguínea

Publicado 15/01/2019 10:58:07CET

MADRID, 15 Ene. (EUROPA PRESS) -

Sanofi ha anunciado resultados positivos en el ensayo clínico fase III con 'Cablivi' (caplacizumab) en adultos con púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (PTTa), cuyos detalles han sido publicados en la revista 'New England Journal of Medicine'.

La PTTa es un trastorno de la sangre autoinmunitario poco frecuente y potencialmente mortal, que se caracteriza por una formación extensa de coágulos en vasos sanguíneos pequeños por todo el cuerpo, lo que provoca trombocitopenia grave (recuento de plaquetas muy bajo), anemia hemolítica microangiopática (pérdida de eritrocitos causada por hemólisis), isquemia (restricción del riego sanguíneo en ciertas partes del cuerpo) y daño orgánico generalizado, especialmente en cerebro y corazón.

El tratamiento actual para la PTTa consiste en inmunosupresión y recambio plasmático diario, durante el que se extrae el plasma sanguíneo de un paciente y se sustituye por plasma de donantes. Incluso con los tratamientos disponibles actualmente, los pacientes siguen presentando riesgo de aparición de trastornos graves de la coagulación, como accidente cerebrovascular e infarto de miocardio, así como una reagudización de la enfermedad.

'HERCULES' es un ensayo clínico fase III, aleatorizado, doble ciego y en pacientes con PTTa. En el estudio, se asignó aleatoriamente a 145 pacientes al grupo de tratamiento con caplacizumab o a placebo. El fármaco redujo significativamente el tiempo hasta la normalización del recuento de plaquetas. Además, se asoció a una reducción del 74 por ciento en las muertes relacionadas con la PTTa, en las reagudizaciones de la PTTa o en al menos un acontecimiento tromboembólico importante en comparación con el grupo placebo.

"Los resultados recientemente son muy esperanzadores y demuestran que el anticuerpo monoclonal caplacizumab satisface una importante necesidad médica actualmente no cubierta, ayudando a minimizar el riesgo de desarrollo de las consecuencias potencialmente devastadoras de esta enfermedad.", comenta uno de los investigadores del ensayo, Javier de la Rubia, jefe de servicio de Hematología del Hospital Dr. Peset en Valencia.

Caplacizumab fue aprobado por la Comisión Europea en agosto de 2018 para el tratamiento en adultos que presenten un episodio de PTTa. Es el primer tratamiento indicado específicamente para el abordaje de la PTTa. Además, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha aceptado la revisión prioritaria de la solicitud de autorización de producto para 'Cablivi' en el tratamiento de pacientes mayores de 18 años de edad que presenten un episodio de PTTa. La fecha límite para la resolución de la FDA es el 6 de febrero.

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