MADRID 10 Jun. (EUROPA PRESS) -
La compañía Alnylam ha anunciado la aprobación de la Comisión Europea del medicamento 'Amvuttra' (vutrisiran) para el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina de tipo nativa o hereditaria en pacientes adultos con cardiomiopatía (ATTR-CM), como parte de una ampliación de indicación para su medicamento huérfano basado en ARNi.
Esta decisión ha convertido a 'Amvuttra' en el primer tratamiento terapéutico con ARNi aprobado por la Comisión Europea para tratar a pacientes adultos con manifestaciones de cardiomiopatía de la amiloidosis ATTR y de polineuropatía de la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina (hATTR).
"Las estimaciones indican que aproximadamente 100.000 personas se ven afectadas por la amiloidosis ATTR en toda Europa, la mayoría con cardiomiopatía, por lo que esta aprobación supone un paso fundamental para abordar las necesidades no cubiertas de esta población de pacientes", ha afirmado el director médico de Alnylam, el doctor Pushkal Garg.
Tras ello, ha explicado que este fármaco proporciona una reducción "rápida y sostenida" de la TTR mediante una dosificación trimestral, ofreciendo igualmente la capacidad de "transformar" los resultados para unos pacientes que se enfrentan a una enfermedad "debilitante y potencialmente mortal".
El presidente de la Amyloidosis Alliance, Giovanni d'Alessio, ha mostrado su "emoción" por esta noticia, que supone un avance "muy positivo" para estos pacientes, que ven afectada no solo su salud física, sino también su calidad de vida e incluso su independencia.
La aprobación de la Comisión se ha basado en los resultados positivos del estudio pivotal Helios-B de fase III, publicado en la revista 'The New England Journal of Medicine', que ha logrado cumplir los diez criterios de valoración primarios y secundarios preespecificados, tanto en la población general como en la población en monoterapia.
Entre estos criterios se encuentra la reducción de la mortalidad por todas las causas y eventos cardiovasculares recurrentes en un 28 por ciento, así como la disminución del 36 por ciento de la mortalidad tras un análisis de criterios de valoración secundarios preespecificados, que incluyó hasta 36 meses del periodo doble ciego más seis meses de extensión abierta.
"Los resultados del estudio Helios-B proporcionan evidencias convincentes que respaldan el uso de vutrisiran como opción de tratamiento de primera línea para pacientes con ATTR-CM", ha expresado la investigadora del ensayo y profesora de Cardiología en la University College de Londres (Reino Unido, la doctora Marianna Fontana.
En ese sentido, ha subrayado el "verdadero impacto" que ha supuesto para los pacientes durante el ensayo, que ha incluido una "amplia población" que refleja la práctica clínica real.
"Se trata de un hito para los pacientes, que ahora disponen de una nueva opción terapéutica con el potencial de mejorar significativamente los resultados de esta enfermedad", ha agregado.
Los efectos adversos que han llevado a la interrupción del estudio han sido similares en los grupos de vutrisiran y placebo, dándose en el lugar de la inyección y provocando un aumento de la fosfatasa alcalina y la alanina transaminasa en sangre.
El tratamiento con vutrisiran provoca una disminución de los niveles séricos de vitamina A, motivo por el que se recomienda una suplementación de aproximadamente 2.500 a 3.000 Unidades Internacionales (UI) de vitamina A al día, sin exceder esta cantidad. En caso de desarrollar síntomas oculares que sugieran una deficiencia de vitamina A, como ceguera nocturna, se deberá acudir a un oftalmólogo.
El Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) emitió en mayo un dictament favorable sobre el mantenimiento de la designación de huérfano en la UE para 'Amvuttra' en la amiloidosis ATTR.
Este medicamento fue aprobado el pasado mes de marzo por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) y de la Agencia Nacional de Vigilancia Sanitaria de Brasil (ANVISA) para el tratamiento de la cardiomiopatía de la amiloidosis ATTR de tipo nativa o hereditaria en adultos.
