La EMA recomienda la aprobación 'Hemlibra' para hemofilia A severa sin inhibidores del Factor VIII

Publicado 01/02/2019 10:51:45CET

MADRID, 1 Feb. (EUROPA PRESS) -

El Comité Europeo de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés), de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés), ha emitido una opinión positiva para el uso de emicizumab, registrado por Roche con el nombre de 'Hemlibra', como tratamiento profiláctico de rutina para prevenir episodios de sangrado en adultos y niños con hemofilia A grave sin inhibidores del factor VIII.

Además, el CHMP ha recomendado también que 'Hemlibra' pueda usarse en múltiples opciones de dosificación (una vez por semana, cada dos semanas o cada cuatro semanas) para todas las personas con hemofilia A en las que esté indicado el medicamento, incluidos aquellos sin inhibidor del factor VIII.

"'Hemlibra' es un tratamiento muy esperado, ya que se trata de la primera innovación terapéutica para personas con hemofilia A sin inhibidores en casi 20 años. Damos la bienvenida a la opinión positiva del CHMP, pues supone un paso más para poder proporcionar 'Hemlibra' a las personas que viven con hemofilia A grave sin inhibidores del factor VIII en la UE. Continuaremos trabajando con la EMA para poner 'Hemlibra' a disposición de todas las personas con hemofilia A que puedan beneficiarse del tratamiento", ha asegurado la chief medical officer y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche, Sandra Horning.

La opinión positiva se ha basado en los resultados de los estudios pivotales 'HAVEN 3' y 'HAVEN 4'. En el primero, realizado en pacientes con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII, la profilaxis con 'Hemlibra' produjo una reducción estadística y clínicamente significativa en el número de hemorragias tratadas en comparación con la ausencia de tratamiento profiláctico y también frente a la profilaxis con factor VIII, en una doble comparación intrapaciente.

Asimismo, en el ensayo 'HAVEN 4', en pacientes con hemofilia A con y sin inhibidores del factor VIII, el medicamento mostró un control clínicamente significativo de las hemorragias cuando se administra cada 4 semanas. Se espera que, basándose en esta opinión positiva, la Comisión Europea apruebe, en un futuro próximo, 'Hemlibra' para pacientes sin inhibidores del factor VIII.

"Los tratamientos profilácticos actuales para la hemofilia A pueden requerir varias infusiones intravenosas por semana, e incluso así, algunos pacientes pueden tener hemorragias. Con tres opciones de dosificación subcutánea, que proporcionaron un control efectivo de las hemorragias en los principales ensayos clínicos, 'Hemlibra' puede llegar a marcar una diferencia significativa en la vida de las personas con Hemofilia A ", ha explicado el jefe de Servicio de Hematología en el Hospital Universitario La Paz de Madrid, Víctor Jiménez Yuste.

'Hemlibra' es el primer medicamento que reduce significativamente las hemorragias tratadas en comparación con profilaxis previa con factor VIII, el tratamiento estándar para pacientes con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII. Así lo demuestra una reducción estadísticamente significativa del 68 por ciento en el número de hemorragias tratadas en una comparación intrapaciente en la que se analizó a personas que recibieron previamente profilaxis con factor VIII en un estudio prospectivo no intervencional y cambiaron a profilaxis con 'Hemlibra'.

El 4 de octubre de 2018, 'Hemlibra' fue aprobada, tras el procedimiento de revisión prioritaria, por la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) como tratamiento profiláctico de rutina para prevenir o reducir la frecuencia de episodios de sangrado en adultos y niños, recién nacidos y ancianos con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII. Además, 'Hemlibra' también recibió previamente la designación 'Terapia Avanzada' por la FDA para la hemofilia A sin inhibidores del factor VIII.

'Hemlibra' ha sido aprobado como tratamiento profiláctico de rutina para prevenir o reducir la frecuencia de episodios de sangrado en personas con hemofilia A con inhibidores del factor VIII en más de 50 países de todo el mundo, incluido Estados Unidos en noviembre de 2017; los estados miembros de la UE en febrero de 2018, y Japón en marzo de 2018.

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