MADRID, 22 Jul. (EUROPA PRESS) -
La Comisión Europea (CE) ha autorizado un cambio en la autorización para la comercialización europea del dihidrocloruro de sapropterina, comercializado por Merck con el nombre de 'Kuvan', para permitir su administración a niños con fenilcetonuria (PKU) menores de 4 años que han demostrado ser respondedores a dicho tratamiento.
Esta aprobación se produce tras la recomendación positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, en sus siglas en inglés) del pasado mes de mayo, basada en una revisión de datos de un estudio clínico de Fase IIIb que demostró su eficacia en este colectivo. La decisión se aplica a la totalidad de los 28 estados miembro y será la base de las decisiones emitidas en Noruega, Islandia y Liechtenstein.
Hasta ahora no había un medicamento con licencia para el tratamiento de la enfermedad en este grupo de pacientes. Pero los resultados del estudio 'Spark' demostraron que incorporar 'Kuvan' a una dieta baja en fenilalanina incrementa de forma significativa la tolerancia a la misma en 30,5 mg/kg/día en niños con menores de 4 años y respondedores a 'Kuvan', en comparación con la tolerancia a la fenilalanina en niños que sólo seguían una dieta baja en fenilalanina.
Además, la tolerancia a la fenilalanina aumentó desde 37,1 mg/kg/día a 80,6 mg/kg/día tras 26 semanas; y en el grupo de estudio que sólo fue tratado con una dieta baja en fenilalanina, desde una base de 35,8 mg/kg/día a 50,1 mg/kg/día tras 26 semanas.
"Tratar la enfermedad en niños pequeños sólo mediante una dieta restrictiva en fenilalanina supone un gran reto y esta aprobación tendrá muy buena acogida por parte de los padres, ya que ayudará a que el tratamiento de estos pequeños resulte más fácil", ha reconocido Ania Carolina Muntau, investigadora del Hospital Universitario de Hamburg-Eppendorf (Alemania) que ha liderado la investigación.
El fármaco, que se aprobó en Europa en 2008, contribuye a reducir la concentración de fenilalanina en la sangre y el cerebro para prevenir los efectos debilitadores de la PKU en aquellos pacientes que son receptivos al medicamento.
Ya está indicado en pacientes de todas las edades con deficiencia de tetrahidrobiopterina (BH4) y en los que tienen 4 o más años de edad con PKU (debida a la carencia de la enzima fenilalanina hidroxilasa) que son respondedores al medicamento.
