Actualizado 21/06/2022 16:20

Alexion anuncia la inclusión de ravulizumab en el SNS de para tratar dos enfermedades hematológicas raras

De izquierda a derecha: Dr. Manuel Praga; Carlos Macedo, y Dra. Mónica Ballesteros.
De izquierda a derecha: Dr. Manuel Praga; Carlos Macedo, y Dra. Mónica Ballesteros. - ASTRAZENECA

MADRID, 21 Jun. (EUROPA PRESS) -

Alexion Pharma Spain, el grupo de enfermedades raras de AstraZeneca, ha anunciado que el Ministerio de Sanidad ha aprobado la inclusión en el Sistema Nacional de Salud (SNS) de 'Ultomiris' (ravulizumab) para el tratamiento de adultos y niños con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) y adultos y niños con 10 kg o más con Síndrome Hemolítico Urémico atípico (SHUa).

La HPN es un trastorno sanguíneo crónico, progresivo y potencialmente mortal. Se caracteriza por la destrucción de los glóbulos rojos (hemólisis intravascular) y la activación de los glóbulos blancos y las plaquetas, lo que puede dar lugar a coágulos sanguíneos (trombosis).

Convivir con HPN puede ser debilitante, y los síntomas pueden incluir fatiga, dificultad para tragar (disfagia), dificultad para respirar (disnea), dolor abdominal, disfunción eréctil, orina de color oscuro (hemoglobinuria).

Por su parte, el SHUa es una enfermedad rara que puede deteriorar progresivamente órganos vitales como los riñones, debido al daño en las paredes de los vasos sanguíneos y a la formación de trombos. Se presenta en estado crítico en muchos pacientes y, a menudo, requieren cuidados de apoyo, incluyendo la diálisis, en una unidad de cuidados intensivos.

El 56 por ciento de los adultos y el 29 por ciento de los niños acaban desarrollando una enfermedad renal terminal o fallecen en el plazo de un año tras el diagnóstico, recibiendo únicamente cuidados paliativos. Un diagnóstico correcto y precoz, además del inicio temprano del tratamiento son fundamentales para mejorar el pronóstico de los pacientes.

INHIBIDOR DE C5 DE ACCIÓN PROLONGADA

Así las cosas, ravulizumab actúa inhibiendo la proteína C5 de la cascada terminal del complemento, una parte del sistema inmune del organismo. Cuando la cascada del complemento se activa de forma incontrolada ataca a sus propias células sanas, siendo la causa principal de estas dos enfermedades raras.

Por ello, se indica para pacientes con HPN que presentan hemólisis con síntomas clínicos indicativos de alta actividad de la enfermedad, y también para adultos clínicamente estables tras haber sido tratados con eculizumab durante al menos los últimos seis meses.

También está disponible para personas con SHUa que no hayan recibido tratamiento con inhibidores del complemento o que hayan recibido eculizumab durante al menos tres meses y tengan evidencia de respuesta a eculizumab. De esta forma, el fármaco se administra cada ocho semanas para pacientes con peso igual o inferior a 20 kg, o cada cuatro semanas para niños de entre 10 kg y 20 kg.

A diferencia de eculizumab, ravulizumab ofrece la comodidad de una dosificación menos frecuente sin comprometer la eficacia ni la seguridad. Esto proporciona a los pacientes una mayor flexibilidad para sus vidas, al mismo tiempo que reduce la carga del sistema sanitario.

Tal y como ha explicado el doctor Manuel Praga, nefrólogo en el Hospital Universitario 12 de Octubre, los resultados de los estudios prospectivos en pacientes con SHUa con este fármaco son "muy positivos". "Se consiguió una normalización de las plaquetas en un 84 por ciento de los pacientes; un mejoría de la anemia y de sus marcadores en un 77 por ciento de los casos, y una mejoría de la función renal de al menos un 25 por ciento en un 59 por ciento de los casos", ha precisado.

En conjunto, continúa, "un 54 por ciento de los casos, a las 26 semanas, había mejorado todos estos parámetros, y este porcentaje se incrementó al 61 por ciento a las 52 semanas". Además, el 60 por ciento de los casos que necesitaban diálisis desde el comienzo salieron de la misma. En este sentido, un 96 por ciento de los pacientes presentaron una estabilización o una mejoría en los estadios de insuficiencia renal crónica.

También ha explicado que "los resultados en niños son incluso mejores que en los adultos". Así, un 94 por ciento de los niños tuvieron normalización de las plaquetas; un 89 por ciento, normalización de la anemia, y un 83 por ciento una mejoría de, al menos, más del 25 por ciento de la función renal y un abandono de la diálisis en un 83 por ciento. "Una respuesta completa se consiguió en el 78 por ciento de los niños a las 26 semanas, y en el 94 por ciento a las 50 semanas", ha finalizado.

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