MADRID, 11 Ene. (EUROPA PRESS) -
Al explotar la tecnología utilizada en las vacunas Covid-19, un equipo dirigido por científicos de la University College de Londres y el King's College London (Reino Unido) y Moderna ha creado una terapia eficaz para una enfermedad rara, en un estudio con ratones, lo que demuestra el potencial uso terapéutico de la tecnología en personas.
La investigación, publicada en 'Science Translational Medicine', describe cómo el ARN mensajero (ARNm) podría usarse para corregir una rara enfermedad genética del hígado conocida como aciduria argininosuccínica.
En los próximos años, el equipo pretende probar la terapia en personas. Las terapias con ARN mensajero también se están investigando actualmente en otras enfermedades metabólicas hereditarias raras (acidemias propiónicas y metilmalónicas) en ensayos clínicos globales patrocinados por Moderna.
La aciduria argininosuccínica es un trastorno metabólico hereditario que afecta la forma en que el cuerpo descompone las proteínas, lo que puede provocar niveles elevados de amoníaco en la sangre. Los pacientes afectados por la enfermedad también experimentan un desequilibrio en la regulación del glutatión, que es importante para la desintoxicación del hígado. La afección ocurre en aproximadamente uno de cada 100.000 recién nacidos.
Al proteger el ARNm en una microgota de lípidos, los científicos pudieron inyectar la terapia a los ratones por vía intravenosa y apuntar a sus células hepáticas. Los investigadores probaron la terapia en 31 ratones tanto desde el nacimiento como en una etapa tardía de la enfermedad como terapia de rescate en ratones mayores que tenían aciduria argininosuccínica. También utilizaron un número igual de ratones no tratados como grupo de control (comparación).
Para los ratones, el beneficio de cada tratamiento con ARNm solo duró alrededor de siete días, por lo que el procedimiento se realizó semanalmente durante un máximo de ocho semanas. Sin embargo, los investigadores esperan que la traducción a humanos permita intervalos más largos entre tratamientos.
Los investigadores descubrieron que el tratamiento corrigió las consecuencias letales de la enfermedad. Todos los ratones con la enfermedad al nacer que no fueron tratados murieron dentro de las dos primeras semanas de vida, mientras que los ratones que recibieron el tratamiento con ARNm al nacer sobrevivieron durante más de tres meses. Además, seis de siete ratones que recibieron tratamiento con ARNm como terapia de rescate sobrevivieron, mientras que todos los que no recibieron tratamiento murieron.
Los investigadores también notaron que los órganos tratados con ARNm eran muy similares a los de los ratones de control no afectados. "Hemos demostrado que el ARNm tiene un potencial terapéutico sin precedentes para enfermedades genéticas incurables, en particular afecciones hepáticas. Nuestro objetivo es aplicar este enfoque a otras enfermedades hepáticas hereditarias y trasladar la terapia de ARNm a los pacientes, especialmente en los niños", apuntan.
