MADRID, 10 May. (EUROPA PRESS) -
Nusinersén, registrado por Biogen con el nombre de 'Spinraza', mejora la función motora y la supervivencia en lactantes con atrofia muscular espinal (AME), tanto de inicio infantil como más tardío, según los resultados provisionales del estudio de extensión 'open-label' 'SHINE' y un análisis de los efectos que produce el medicamento en la movilidad y la fatiga en participantes de aparición más tardía de los estudios 'CS2' y 'CS12', presentados en la convención anual de la Academia Estadounidense de Neurología (AAN, por sus siglas en inglés).
Con el análisis interino del estudio 'Shine', donde se incluyeron datos hasta el día 30 de junio de 2017, se obtuvieron resultados sobre con AME de inicio infantil (con más probabilidades de desarrollar el tipo 1) provenientes del estudio de Fase 3 'Endear'. Los participantes, o bien iniciaron un tratamiento con 'Spinraza' en 'Endear' y siguieron con él en 'Shine', o bien cambiaron desde el grupo de control simulado en 'Endear' a un tratamiento activo con 'Spinraza' en 'Shine'.
"Con este análisis, se demuestra que los pacientes presentaron mejorías de la función motora y un aumento en el tiempo de la supervivencia libre de eventos, ya empezaran el tratamiento de forma temprana, como en 'Endear' y siguiendo con 'Shine', o bien más tarde, después de administrárseles un control simulado en 'Endear' y comenzando el tratamiento en 'Shine'", ha explicado la graduada en Medicina, autora principal del estudio, UT Southwestern Medical Center de Estados Unidos, Diana Castro.
También, prosigue, se confirma que quienes empezaron antes el tratamiento con el medicamento obtuvieron mejores resultados en los hitos motores, los cuales siguieron mejorando con el tiempo, y que no se encontraron motivos nuevos por los que preocuparse en cuanto a la seguridad.
En función de los resultados provisionales, los participantes que comenzaron a tratarse con dicho medicamento en 'Endear' y continuaron en 'Shine', así como a los que se administró un procedimiento simulado en 'Endear' y empezaron con 'Spinraza' en 'Shine', experimentaron mejoras en los hitos motores de la escala 'HINE-2' y en la función motora en general según las mediciones de 'CHOP INTEND'.
La mediana de tiempo hasta la muerte o hasta la necesidad de ventilación permanente de los pacientes que empezaron con 'Spinraza' en 'Endear' y continuaron en 'Shine' fue de 73 semanas. Entre los participantes en procedimiento simulado, la mediana de tiempo hasta la muerte o hasta la necesidad de ventilación permanente fue de 22,6 semanas en 'Endear'.
La mayoría de pacientes vivos y que no necesitaron ventilación permanente después de 2 procedimientos simulados en 'Endear' se mantuvieron libres de eventos después de la administración del fármaco en 'Shine' durante una mediana de tiempo de 9,2 meses.
Por otra parte, en un análisis adicional, dirigido por investigadores del Columbia University Medical Center con el apoyo de Biogen, se evaluó un subgrupo de datos de 'CS2' y 'CS122', dos ensayos clínicos 'open-label' multicentro, a fin de valorar el cambio en los resultados de los pacientes en la prueba de la marcha de 6 minutos (6MWT) y las mediciones de la fatiga.
El análisis examinó la capacidad de andar y la fatiga de pacientes que podían caminar, con edades de 2 a 15 años y con AME de tipo 2 o tipo 3 en el momento de la inscripción en el estudio. La mediana de distancia al nivel basal recorrida por los participantes fue de 250,5 metros y la mediana de la fatiga al nivel basal fue del 14,8 por ciento. Después del tratamiento con el fármaco, la distancia recorrida aumentó (mediana de aumento de 98 metros) mientras que el nivel de fatiga se mantuvo estable o disminuyó (mediana de disminución de 3,8%) durante cerca de 3 años.
"Con el tratamiento de 'Spinraza', los participantes no solo consiguieron recorrer distancias superiores, sino que experimentaron una estabilización o una disminución de la fatiga al hacerlo. Ambos aspectos suponen beneficios valiosos en la práctica clínica para los pacientes con AME. Igualmente, los análisis demuestran que los beneficios que aporta el medicamento siguen creciendo con el tiempo en las poblaciones con AME de tipo 2 y tipo 3", ha zanjado la autora principal del estudio, Columbia University Irving Medical Center de Nueva York, Jacqueline Montes.
