MADRID, 19 Dic. (EUROPA PRESS) -
La vocal de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH) y jefa de Sección de Trombosis y Hemostasia del Hospital Universitario La Paz de Madrid, la doctora María Teresa Álvarez-Román, esperan que se formalicen "acuerdos innovadores" para abordar el precio del nuevo fármaco contra la hemofilia.
La Agencia Estadounidense del Medicamento (FDA, en sus siglas en inglés) ha aprobado recientemente un fármaco para el tratamiento de pacientes adultos con hemofilia B moderada o grave. Se trata de etranacogen dezaparvovec (Hemgenix), de CSL Behring.
A su juicio "constituye, sin duda, un hito histórico". Supone, añade, un cambio de paradigma porque "por primera vez un paciente con hemofilia B podría alcanzar la cura funcional de su enfermedad con una sola infusión".
Ante la pregunta de cuándo llegará a España, esta especialista recuerda que la Agencia Europea del Medicamento (EMA, en sus siglas en inglés) aceptó la solicitud de autorización en marzo de 2022 y que, según el anuncio de la propia farmacéutica y su trabajo conjunto con la EMA y la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA), el objetivo es que el tratamiento esté disponible lo antes posible.
Su alto coste en Estados Unidos (alrededor de 3,5 millones de dólares) lleva a la conclusión a Álvarez-Román de que "serán necesarios acuerdos innovadores para abordar el precio de estas terapias". Los beneficios para el paciente son incuestionables si se atiende a los resultados del ensayo clínico abierto que han respaldado la decisión de la FDA.
Es el HOPE-B, de fase 3, en el que se utilizó como vector un adenovirus asociado 5 (AAV5) y como trasgén el FIX Padua. "Este ensayo tiene tres características diferenciadoras. Por un lado, es el ensayo de terapia génica que ha reclutado un mayor número de pacientes, un total de 54. En segundo lugar, se demostró la eficacia en pacientes con anticuerpos contra el AAV5. Finalmente, se alcanzaron niveles plasmáticos de FIX de alrededor de un 40 UI/dL, que se mantuvieron estables durante todo el tiempo que duró el estudio", precisa la vocal de la SETH.
Además, la eficacia en pacientes con anticuerpos contra el vector aumenta el número de personas que se pueden beneficiar del tratamiento. "Mantener niveles de alrededor de 40 UI/dL, significa una curación funcional de la enfermedad", subraya.
En el ensayo se demostró también que los pacientes tratados con etranacogen dezaparvovec tenían una mayor protección frente al sangrado que cuando recibían tratamiento profiláctico con concentrados de FIX, pudiendo discontinuarse la profilaxis en un 98% de ellos. "Como era de esperar, todo ello se tradujo en una mejora en la calidad de vida de los pacientes sometidos a la terapia génica", afirma Álvarez-Román.
Otro de los aspectos reseñables es que no hay alertas en la seguridad. Si bien un paciente desarrolló un hepatocarcinoma, no se detectó integración del vector en las células tumorales.
