MADRID 26 Jun. (EUROPA PRESS) -
El Ministerio de Sanidad ha aprobado la financiación de 'Fabhalta' (iptacopán), desarrollado por Novartis, el primer tratamiento oral para pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) que presentan anemia hemolítica y que han recibido tratamiento previo anti-C5, y estará disponible en España a partir del 1 de julio.
La HPN es una enfermedad sanguínea ultrarrara, adquirida y potencialmente mortal que se estima que padecen entre 10 y 20 personas por millón de habitantes, según ha explicado este jueves la secretaria general de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) y presidenta del Grupo Español de Eritropatología, Marta Morado, en una jornada de formación sobre la patología.
Este trastorno hace que el sistema inmunológico destruya los glóbulos rojos, esenciales para transportar oxígeno desde los pulmones al resto del organismo. En estos pacientes, los glóbulos rojos carecen de un escudo de proteínas protectoras, lo que los hace vulnerables a ser atacados y destruidos por el sistema del complemento, una parte del sistema inmunitario que actúa como primera línea de defensa contra las infecciones.
Aunque los síntomas varían entre pacientes e incluso algunos pueden no presentarlos, o sufrir pocos, los más comunes vienen asociados a la descomposición de los glóbulos rojos, conocida como hemólisis. Entre ellos, destacan la fatiga extrema, la anemia, la trombosis y la orina de color oscuro o rojizo, así como la enfermedad renal crónica (ERC), hipertensión pulmonar o disfunción eréctil. Los pacientes pueden requerir tratamiento o intervenciones como transfusiones de sangre para gestionar estas complicaciones.
El tratamiento estándar hasta la actualidad se basa en inhibidores del complemento C5 (anti-C5), que se administran mediante infusión intravenosa y han conseguido reducir la mortalidad. Sin embargo, solo el 20 por ciento de los pacientes que reciben este tratamiento consigue tener una hemoglobina normal, de forma que el 80 por ciento restante sigue presentando anemia y la mitad de los mismos aún necesita transfusiones de sangre.
La llegada a España de 'Fabhalta' proporciona múltiples beneficios para los pacientes respecto al tratamiento estándar, ya que es un inhibidor del complemento proximal que puede reducir o detener la destrucción de los glóbulos rojos tanto dentro como fuera de los vasos sanguíneos. De este modo, reduce el riesgo de anemia y la necesidad de transfusiones sanguíneas. Además, su administración oral evita los desplazamientos al hospital.
El responsable de la Unidad de Eritropatología del Servicio de Hematología y Hemoterapia, coordinador HemoXUEC CatSalut y co-coordinador de EuroBloodNet del Hospital Universitari Vall d'Hebron (Barcelona), David Beneitez, ha explicado que los pacientes son diagnosticados jóvenes, en torno a los 30 años, aunque se suelen enfrentar a un retraso de entre dos y cuatro años hasta que llega el diagnóstico.
Además, ha advertido que sus síntomas son limitantes, sobre todo la fatiga, que impacta en la calidad de vida diaria de los pacientes, provocando no solo que tengan que dejar su trabajo, sino con repercusiones en su ámbito social y familiar que pueden llevar a su aislamiento. Con todo, ha puesto en valor que 'Fabhalta' supondrá un cambio significativo para los afectados, tanto en comodidad como en resultados para su salud.
RESPALDADO POR LA EVIDENCIA
La autorización de este tratamiento se basa en los resultados de los ensayos de fase III 'Apply-PNH' y 'Appoint-PNH', que han demostrado la superioridad de 'Fabhalta' para mejorar los niveles de hemoglobina en ausencia de transfusiones, tanto en pacientes que no habían recibido tratamiento previo como en pacientes tratados con inhibidores de C5, como ha detallado la hematóloga Mónica Ballesteros, del Hospital General Universitario Gregorio Marañón (Madrid).
En 'Apply-PNH' se evaluó la eficacia y seguridad de administrar 'Fabhalta' dos veces al día en comparación con tratamientos anti-C5 en 97 pacientes. Concluyó que el 82,3 por ciento de los pacientes en tratamiento con iptacopán que habían recibido tratamientos anti-C5 previos logró un aumento mantenido de al menos dos 2g/dL de hemoglobina en sangre sin necesitar una transfusión de sangre, frente al dos por ciento de los pacientes que recibieron tratamientos anti-C5 y alcanzaron el mismo valor.
Asimismo, el 68,8 por ciento de pacientes en tratamiento con iptacopán que habían recibido tratamientos anti-C5 previos lograron un aumento mantenido de al menos 12 g/dL de hemoglobina en sangre sin necesitar una trasfusión, en comparación con el 1,8 por ciento de los que lo consiguieron entre quienes recibieron tratamientos anti-C5.
El 96,4 por ciento de los pacientes tratados con iptacopán lograron independencia transfusional, es decir, no necesitaron transfusiones, en comparación con el 26,1 por ciento de los que lo lograron en el grupo tratado con inhibidores del complemento C5.
En el estudio 'Appoint-PNH', el 92,2 por ciento de los pacientes en tratamiento con iptacopán que no habían recibido nunca inhibidores del complemento logró un aumento mantenido de al menos 2 g/dL de hemoglobina en sangre sin necesitar una transfusión de sangre y el 62,8 por ciento de pacientes tratados con iptacopán que no habían recibido nunca inhibidores del complemento lograron un aumento de al menos 12 g/dL. Además, el 97,6 por ciento de los pacientes que nunca habían recibido inhibidores del complemento y utilizaron iptacopán lograron la independencia transfusional.
En ambos estudios, iptacopán alcanzó un perfil de seguridad favorable y, en general, fue bien tolerado. No hubo muertes y ningún paciente interrumpió el tratamiento debido a acontecimientos adversos, excepto un paciente en el estudio 'Apply-PNH' que interrumpió el tratamiento debido a embarazo.
