MADRID, 4 Abr. (EUROPA PRESS) -
La Agencia Española del Medicamento (AEMPS), dependiente del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad, ha autorizado a Oryzon Genomics llevar a cabo un ensayo de fase IIa, denominado 'ETHERAL', con 'ORY-2001' en pacientes con Alzheimer.
"La aprobación de 'ETHERAL', el primer ensayo clínico de fase IIa para un agente epigenético en Alzheimer, representa un hito importante para la empresa y la comunidad científica. Los estudios preclínicos validan el potencial de ORY-2001 para tratar los defectos cognitivos y reducir la neuroinflamación al aumentar la plasticidad y la funcionalidad de las neuronas. Este es el primer paso para explorar este enfoque novedoso y hemos elegido estudiar esto en enfermos con estadio leve a moderado, donde creemos que todavía hay espacio fisiológico para hacer una significativa intervención terapéutica, una población de pacientes que ha sido últimamente desatendida por la aproximación de la industria", ha dicho el director médico de Oryzon, Roger Bullock.
El estudio se llevará a cabo en diferentes hospitales españoles y también británicos y franceses una vez que se reciban las correspondientes aprobaciones de las autoridades regulatorias del Reino Unido y Francia. Está diseñado como un estudio aleatorizado, de doble ciego, controlado de tres brazos paralelos, uno con placebo y dos con dosis activas, de 26 semanas de duración para evaluar la seguridad y tolerabilidad de 'ORY-2001' en pacientes con enfermedad de Alzheimer en estadio leve y moderado.
Para ello, se reclutará a 90 pacientes y se incorporará además como objetivos secundarios las diferentes dimensiones que se manifiestan en los pacientes de esta enfermedad, no solo la evolución de la memoria sino también las alteraciones del comportamiento como la agresividad y la desconexión social. Del mismo modo, se medirán los niveles de diversos biomarcadores en líquido cefalorraquídeo (LCR). La compañía espera lanzar un estudio gemelo en Estados Unidos en los próximos meses.
'ORY-2001' es una pequeña molécula oral, que actúa como inhibidor dual de LSD1-MAOB altamente selectivo. La compañía ha presentado recientemente en varias conferencias científicas que ejerce una acción integral en los diferentes tipos de alteraciones patológicas observadas también en pacientes con Alzheimer y otros trastornos neurodegenerativos.
Diferentes experimentos sugieren que 'ORY-2001' actúa como un fármaco modificador de la enfermedad. Además, en estudios preclínicos, 'ORY-2001' no solo restaura la memoria sino que reduce la agresividad exacerbada de los ratones SAMP8 a niveles normales y también reduce la evitación social en modelos de rata mantenidas en aislamiento. Asimismo, 'ORY-2001' exhibe una eficacia "muy rápida, potente y duradera" en varios modelos preclínicos de esclerosis múltiple.
"'ORY-2001' es una molécula con un claro potencial de ser modificadora de la enfermedad que actúa sobre los diferentes dominios que se presentan en los enfermos de Alzheimer. Hemos identificado posibles biomarcadores en LCR alterados en Alzheimer y que pueden ser modulados por ORY-2001, cuya evolución será medida en el ensayo. Esto abre un importante abanico de posibilidades no solo de una mejor comprensión de la biología de la enfermedad sino también en términos del desarrollo regulatorio del propio fármaco. Esperamos poder comenzar pronto más estudios exploratorios y la compañía sigue comprometida a explorar esta terapia epigenética en otros trastornos neurodegenerativos", ha zanjado el presidente y director ejecutivo de Oryzon, Carlos Buesa.
