PTC Therapeutics defiende la efectividad de su fármaco contra el síndrome de Duchenne

Publicado 21/02/2019 14:37:39CET

MADRID, 21 Feb. (EUROPA PRESS) -

PTC Therapeutics, la compañía propietaria de la patente sobre el fármaco 'Translarna' (ataluren) que ha sido denegado a un paciente navarro con síndrome de Duchenne, ha defendido la eficacia de su medicamento. "Estamos plenamente convencidos de la eficacia de su eficacia por los datos de estudios y la práctica clínica, que continúan confirmando su eficacia y seguridad", han añadido.

A través de un comunicado, la farmacéutica ha reaccionado a las palabras de la ministra de Sanidad, María Luisa Carcedo, este martes en el Senado, donde mostró su "disgusto" por no poder incluir en la cartera básica de servicios del Sistema Nacional de Salud (SNS) el medicamento porque "no cura" la enfermedad, no evita el progreso de la misma y tiene una eficacia "muy débil" en muchos pacientes.

Después de conocer estas declaraciones de Carcedo, PTC Therapeutics ha solicitado una reunión para aportar nuevos datos procedentes de la utilización del fármaco en la práctica clínica habitual, que han sido recientemente presentados a la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés).

Al respecto, la compañía farmacéutica ha calificado sus afirmaciones como "imprecisas" y "no se corresponden con la realidad". "No participamos de debates públicos, pero tenemos que rechazar descalificaciones directas sobre la eficacia del medicamento negando cualquier efecto positivo", han asegurado.

Así, consideran que se han descartado "por anticipado" los resultados de estudios clínicos en marcha con el fármaco, cuyas conclusiones "no se conocerán hasta 2021". En este punto, destacan que el fármaco está indicado para una patología "especialmente compleja", tanto en "su abordaje como en el planteamiento de los estudios clínicos", y que la interpretación de los datos y los avances conseguidos "no puede ser banalizada".

"Estamos plenamente convencidos de la eficacia del medicamento por los datos ya presentados y evaluados por la EMA, y por los indicadores que seguimos obteniendo con datos procedentes de la utilización del fármaco en la práctica clínica habitual que continúan confirmando la eficacia y seguridad del medicamento", aseguran en su comunicado.

Por esta convicción, recuerdan que "siguen invirtiendo" en nuevos trabajos para obtener nuevos datos que "permitan seguir mejorando en el abordaje de esta patología". Por ello, creen que "deberían evitarse declaraciones que puedan distorsionar la interpretación de los datos y de la adecuación de cada tratamiento, puesto que deberían responder exclusivamente a criterios técnicos y clínicos", denuncian en relación a las manifestaciones de Carcedo.

APROBADO CONDICIONALMENTE EN 2014 POR LA EMA

'Translarna' fue desarrollado para tratar a un pequeño grupo de pacientes afectados con distrofia muscular de duchenne (DMD), en concreto a aquellos pacientes mayores de 5 años con dicha distrofia muscular producida por una mutación sin sentido (nonsense mutation - nmDMD).

El medicamento fue aprobado de manera condicional por la EMA en 2014.
"Una aprobación condicional no es un aprobado de menor grado, sino una aprobación que se utiliza en patologías heterogéneas, para las cuales se necesita demostrar la eficacia en pacientes con situaciones clínicas muy diferentes", detallan.

Tras la aprobación del 2014, la EMA confirmó la autorización mediante su renovación anual, considerando que su relación beneficio/riesgo en el tratamiento de pacientes Duchenne, con la mutación sin sentido en pacientes mayores de 5 años, seguía siendo positiva y debía estar disponible para todos los pacientes europeos para los que estuviera indicado. En julio de 2018, la indicación fue ampliada para el tratamiento de niños mayores de 2 años por la necesidad de un tratamiento temprano.

"PTC Therapeutics se reafirma en su compromiso con la investigación en enfermedades raras y en su esfuerzo por contribuir a aportar nuevas opciones terapéuticas capaces de mejorar la salud y la calidad de vida de pacientes y familiares afectados por este tipo de patologías. Mantenemos nuestro firme compromiso con los principios de ética, responsabilidad empresarial y transparencia, que son irrenunciables para nuestra compañía", concluyen su comunicado.