MADRID, 31 Jul. (EUROPA PRESS) -
Daiichi Sankyo Europe y Plexxikon han anunciado la publicación en 'The New England Journal of Medicine' de un ensayo clínico que demuestra que el fármaco en fase de investigación PLX3397, un inhibidor dirigido del CSF-1R que induce regresiones tumorales prolongadas en la mayoría de los pacientes con tumor tenosinovial de células gigantes (TGCT por sus siglas en inglés), una neoplasia poco frecuente y localmente agresiva que afecta a las articulaciones y las vainas tendinosas.
Después del escalado de dosis de la fase 1, que evaluó la seguridad y la farmacocinética del PLX3397 en tumores sólidos, se trató a 23 pacientes con TGCT avanzado en un estudio de cohorte extendida, multicéntrico, de un solo grupo para evaluar la seguridad y la eficacia del PLX3397 en la dosis 1000 mg/día.
Además,En un análisis de la respuesta por intención de tratar según los criterios 'RECIST 1.1', 12 de los 23 pacientes lograron una respuesta parcial con PLX3397 para una tasa de respuesta general del 52 por ciento, y otros 7 pacientes estabilizaron la enfermedad, de modo que hubo una tasa de control de la enfermedad del 83 por ciento.
RESPUESTAS A LOS CUATRO MESES DEL TRATAMIENTO
Las respuestas al PLX3397 se produjeron, por lo general, durante los cuatro meses posteriores al tratamiento y la duración media de la respuesta excedió los ocho meses. En este estudio todavía no se ha alcanzado la mediana de supervivencia libre de progresión.
"El TGCT puede ser una enfermedad muy difícil de controlar, cuyas opciones de tratamiento están prácticamente limitadas a la cirugía para eliminar la mayor parte posible del tumor. A pesar de una óptima intervención quirúrgica, la recidiva del TGCT es alta y la enfermedad puede avanzar hasta que la cirugía deje de ser una opción", ha comentado el autor principal del estudio y Director del Servicio Médico de Oncología del Sarcoma en el Memorial Sloan Kettering Cancer Center, William D. Tap.
Estos resultados, prosigue, preliminares demuestran que al dirigirse al CSF-1R, el PLX3397 puede inhibir el crecimiento tumoral en algunos pacientes con TGCT, ofreciendo potencialmente a esos pacientes una alternativa de tratamiento no quirúrgica.
"Las respuestas de los pacientes destacadas en la publicación del NEJM son muy prometedoras y corroboran nuestro razonamiento para iniciar un estudio global fase 3 de PLX3397 en TGCT. Nuestro ensayo sobre TGCT ofrece importantes pruebas de concepto preliminares sobre la eficacia de la inhibición selectiva de CSF-1R. El diseño molecular dirigido de PLX3397 es otra muestra de nuestras iniciativas para ofrecer nuevos tratamientos dirigidos a los pacientes que los necesitan", ha zanjado el director de operaciones de Plexxikon, compañía miembro del Grupo Daiichi Sankyo, Paul S. Lin.
