MADRID, 5 Jul. (EUROPA PRESS) -
PKC412 (midostaurin), de Novartis, tiene una tasa de respuesta global, definida como una respuesta total o parcial, del 60 por ciento en pacientes con mastocitosis sistémica (MS) avanzada, según nuevos datos publicados en 'The New England Journal of Medicine' ('NEJM'). Además, la mediana de duración de la respuesta para todos los que respondieron en la población de eficacia primaria fue de 24,1 meses.
Se trata de una enfermedad rara que se caracteriza por la acumulación de mastocitos anormales, un tipo de glóbulo blanco, en médula ósea, hígado, bazo y otros órganos, que provoca daño orgánico. También se caracteriza por la activación frecuente de mutaciones del gen KIT5.
Los pacientes con MS avanzada tienen mal pronóstico, ya que la supervivencia global oscila entre menos de 6 meses a 3,5 años, según el subtipo y ,actualmente, no hay ningún tratamiento aprobado para la mayoría de los enfermos.
"Los pacientes con MS avanzada forman parte de una comunidad muy pequeña y desatendida que ha padecido la ausencia de innovación médica durante muchos años. Novartis está orgulloso de haber desarrollado un tratamiento que muestra beneficios para dichos pacientes y ahora está trabajando con las autoridades regulatorias para que midostaurin esté disponible lo antes posible", ha recalcado el médico y director global del Departamento de Oncología y Asuntos Médicos de Novartis, Alessandro Riva.
SUPERVIVENCIA GLOBAL DE UNOS 28 MESES
En este sentido, el estudio clínico de fase II 'CPKC412D2201' ha sido el ensayo prospectivo "más largo y extenso" realizado sobre este raro trastorno. Asimismo, un comité de dirección del estudio ha sido el encargado de supervisar la idoneidad y las respuestas y 89 pacientes fueron seleccionados para la población de eficacia primaria. Los pacientes recibieron PKC412 (midostaurin) oral en monoterapia hasta la progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable.
De esta forma, los resultados demostraron una mediana de la supervivencia global (SG) de 28,7 meses, se detectaron mejoras en la carga mastocítica de la médula ósea y los niveles de triptasa en suero en el 78 por ciento de los pacientes, y se asociaron a una regresión de la enfermedad.
"Estos datos muestran una clara mejoría de la enfermedad y los síntomas con el tratamiento oral con midostaurin en participantes del estudio que reflejan la heterogeneidad de la enfermedad. Si se aprueba, midostaurin les ofrecerá a los pacientes una opción de tratamiento muy necesaria", ha comentado el autor principal del estudio y doctor del Departamento de Hematología y Oncología del Hospital Universitario Mannheim de la Universidad de Heidelberg (Alemania), Andreas Reiter.
Dado que PKC412 (midostaurin) se encuentra en investigación en este momento, Novartis abrió un Programa Global de Pacientes Individuales (programa de uso compasivo) para permitirle el acceso a PKC412 (midostaurin) a pacientes pediátricos y adultos con mastocitosis sistémica agresiva (MSA), leucemia mastocítica (LM) o sarcoma mastocítico (SM).
