Pazopanib muestra prometedora tasa de supervivencia del 85% a dos años en niños con sarcoma de Ewing multimetastásico

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Publicado: jueves, 23 octubre 2025 7:21

   MADRID, 23 Oct. (EUROPA PRESS) -

   Un estudio con pazopanib ha demostrado una tasa de supervivencia del 85% en dos años tras el diagnóstico en pacientes con sarcoma de Ewing según del Instituto Maternoinfantil de Varsovia (Polonia), que se publica en 'Frontiers in Oncology'.

   El sarcoma de Ewing es uno de los cánceres óseos más comunes en la infancia y, si se propaga, puede ser mortal. Un nuevo estudio reveló que menos de una cuarta parte de los niños con sarcoma de Ewing multimetastásico sobrevivieron cinco años después del diagnóstico.

Ahora, los científicos han descubierto que un fármaco llamado pazopanib tuvo un éxito rotundo en el tratamiento de un pequeño grupo de pacientes jóvenes. El 85% de los pacientes sobrevivió dos años después del diagnóstico y dos tercios no experimentaron progresión de la enfermedad. El equipo solicita estudios más amplios que permitan desarrollar aún más este tratamiento.

PODRÍA PROLONGAR LA VIDA

    "Las tasas de supervivencia fueron más altas que en los controles históricos, lo que sugiere que podría prolongar la vida y, lo que es más importante, hacerlo sin añadir toxicidad grave", informa la profesora Anna Raciborska, del Instituto Maternoinfantil de Varsovia, autora principal del artículo. "Además, la calidad de vida de los niños tratados fue buena. Tras finalizar el tratamiento intravenoso, los pacientes pudieron recibir pazopanib como tratamiento domiciliario".

    "Mientras esperamos nuevas opciones de tratamiento, es posible implementar este fármaco existente para mejorar los resultados en pacientes de muy alto riesgo", añade. "Abre la puerta a terapias dirigidas en etapas más tempranas de la enfermedad, lo que podría mejorar la supervivencia y la calidad de vida".

    Pazopanib se desarrolló originalmente para el carcinoma de células renales. Sin embargo, tras cierto éxito en pacientes adultos con sarcoma de Ewing, Raciborska y su equipo intentaron incorporarlo a los regímenes de tratamiento de pacientes pediátricos con sarcoma de Ewing multimetastásico, con la esperanza de que su combinación con otros tratamientos ofreciera mejores resultados al abordar simultáneamente diferentes aspectos del cáncer.

    "El pazopanib es una pastilla que bloquea la capacidad del tumor para desarrollar nuevos vasos sanguíneos, necesarios para sobrevivir y propagarse", explica Raciborska. "Al interrumpir este 'irrigación sanguínea', el fármaco presumiblemente debilita los tumores y los hace más sensibles a la quimioterapia y la radioterapia. Esto podría ralentizar la enfermedad y mejorar la eficacia de los tratamientos existentes".

    Entre 2016 y 2024, 11 pacientes jóvenes recibieron pazopanib junto con los tratamientos estándar de primera línea en el Instituto Maternoinfantil de Varsovia. El éxito de este tratamiento adicional se monitoreó como parte de su atención habitual, mediante pruebas de imagen y de laboratorio, y un seguimiento minucioso de los posibles efectos secundarios. El objetivo era determinar si el tratamiento adicional ayudaba a controlar el cáncer y si los efectos secundarios eran controlables.

    Los 11 pacientes tenían entre cinco y 17 años cuando comenzaron a tomar pazopanib. Tomaron pazopanib durante y después de la quimioterapia, aunque el tratamiento se interrumpió para la cirugía y se suspendió si la enfermedad progresaba o si los pacientes experimentaban efectos secundarios inaceptables. En promedio, los pacientes tomaron pazopanib durante 1,7 años. Al momento de escribir este artículo, seis pacientes aún lo tomaban.

TASA DE SUPERVIVENCIA GENERAL A DOS AÑOS DEL 85,7%

    Cinco niños se sometieron a cirugía de su tumor primario, mientras que tres recibieron trasplantes de células madre y 10 recibieron radioterapia. Las imágenes mostraron que todos los pacientes, excepto uno, respondían claramente al tratamiento. El cáncer de un niño progresó, dos recayeron y uno falleció, lamentablemente; sin embargo, 10 pacientes siguen con vida. Si bien la combinación de tratamientos oncológicos conlleva el riesgo de aumentar la toxicidad del tratamiento, el pazopanib también fue muy bien tolerado, con efectos secundarios mínimos y tratables.

    Los científicos calcularon una tasa de supervivencia general a dos años del 85,7%, mientras que el 68,2% de los pacientes llegó al final del segundo año sin un nuevo evento, lo que significa que su cáncer se mantuvo estable. Este resultado es mejor que el de un estudio previo en pacientes adultos, lo que sugiere que el pazopanib podría ser más eficaz y mejor tolerado en niños o cuando se administra al inicio del tratamiento.

    Sin embargo, los investigadores enfatizan que se necesita mucha más investigación en grupos más amplios de pacientes para validar estos prometedores resultados iniciales. El sarcoma de Ewing multimetastásico es poco común, por lo que existen pocos ensayos clínicos aleatorizados a gran escala dirigidos a él. Sin embargo, mientras se desarrollan nuevos tratamientos, los investigadores animan a la comunidad científica a evaluar el uso de pazopanib como una opción para ayudar a los niños con metástasis graves.

    "Si bien los resultados son alentadores, se necesitan ensayos controlados más amplios antes de cambiar la práctica habitual", apunta Raciborska. "Nuestro estudio podría servir de base para la creación de ensayos clínicos prospectivos multicéntricos que confirmen estos prometedores resultados. Sin embargo, esto requiere mucho trabajo y la asignación de recursos. Quizás futuros programas de la UE lo permitan. Esperamos que sea posible".

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