MADRID 3 Nov. (EUROPA PRESS) -
Alnylam Pharmaceuticals y Sanofi Genzyme han anunciado los resultados completos positivos del estudio en fase III 'Apollo' sobre patisirán, un agente terapéutico experimental de ARNi que está desarrollándose para pacientes con polineuropatía amiloidótica familiar por TTR (ATTRf).
"Estamos contentos por los pacientes y las familias que conviven con la amiloidosis ATTRf ya que creemos que estos resultados ofrecen nuevas esperanzas para el tratamiento de esta devastadora enfermedad. De hecho, patisirán mantiene el potencial de detener o mejorar la incapacitación neurológica y características más marcadas de la enfermedad en pacientes con amiloidosis ATTRf. Vemos además estos resultados como el logro de un hito en el campo de la terapia con ARNi, pues creemos que demuestran el potencial de transformación de esta nueva clase de medicamentos innovadores", ha manifestado el vicepresidente ejecutivo de I+D en Alnylam, Akshay Vaishnaw.
Con base en estos resultados, Alnylam pretende cursar una solicitud de registro para patisirán a finales de 2017 y una solicitud de autorización comercial poco tiempo después.
En concreto, se ha demostrado una mejoría, en relación al placebo, en el criterio de valoración principal de la escala mNIS+7 y los criterios de valoración secundarios adicionales que incluyen síntomas de neuropatía sensorial, motora y autónoma, así como criterios de valoración exploratorios cardiacos, a los 18 meses.
Los pacientes mostraron mejora en la calidad de vida, actividades de la vida cotidiana, el estado nutricional, la fuerza motora y la capacidad ambulatoria, con disminución de los síntomas de la enfermedad y de la discapacidad. Además, se observaron efectos favorables de patisirán respecto al placebo en todos los subgrupos definidos por los datos demográficos y las características iniciales de la amiloidosis ATTRf.
Del mismo modo, en una subpoblación cardiaca especificada previamente, se observaron efectos positivos significativos para patisirán en ciertos biomarcadores exploratorios cardiacos y criterios de valoración ecocardiográficos.
