MADRID, 16 Mar. (EUROPA PRESS) -
La compañía biofarmacéutica española Oryzon Genomics ha anunciado este martes que ha mantenido una "constructiva y exitosa" reunión con la agencia reguladora del medicamento norteamericana (FDA, por sus siglas en inglés) para presentar 'PORTICO', un estudio de Fase IIb en enfermos de trastorno límite de personalidad (TLP) con vafidemstat, un inhibidor de la diana epigenética LSD1, que se realizará parcialmente en EEUU.
Estas reuniones con la FDA permiten conocer de antemano la opinión de la agencia regulatoria y realizar en su caso las adaptaciones necesarias al protocolo para cumplir plenamente con sus requerimientos. Basado en la respuesta escrita de la FDA, Oryzon procederá a solicitar "en las próximas semanas" el inicio formal del ensayo clínico 'PORTICO' en EE.UU., que se estima podría estar operativo en territorio norteamericano en el segundo trimestre del presente año.
'PORTICO' es un ensayo de Fase IIb, multicéntrico, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, para evaluar la eficacia y la seguridad del tratamiento con vafidemstat en pacientes con TLP. El ensayo tiene dos objetivos principales, independientes entre sí: demostrar la reducción de la agresividad y agitación, y demostrar la mejoría global de la enfermedad.
En un principio está previsto incluir 156 pacientes, 78 en cada brazo del ensayo, y el ensayo contempla un análisis intermedio para ajustar el número definitivo de pacientes necesarios para poder demostrar estadísticamente la eficacia. Inicialmente participarán hospitales españoles, estadounidenses y de otros países europeos. El estudio ya está aprobado en Europa por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS).
'PORTICO' se fundamenta en los datos clínicos del ensayo de Fase IIa 'REIMAGINE', donde vafidemstat redujo la agitación-agresión en pacientes con trastorno por déficit de atención con hiperactividad (TDAH), trastorno del espectro autista (TEA) y TLP después de 2 meses de tratamiento, y también del ensayo de Fase IIa 'REIMAGINE-AD', en el que vafidemstat redujo la agitación-agresión en pacientes con enfermedad de Alzheimer grave y moderada después de 6 meses de tratamiento.
Vafidemstat ha demostrado ser seguro y bien tolerado en múltiples ensayos clínicos en aproximadamente 300 sujetos tratados, algunos en terapia continua por hasta 18 meses. El fundamento científico de 'PORTICO' se basa en la capacidad de vafidemstat para inhibir la LSD1 y modular la agresión y la sociabilidad, como se probó en varios modelos preclínicos.
