MADRID, 29 May. (EUROPA PRESS) -
Oryzon Genomics ha anunciado el reclutamiento en Estados Unidos del primer paciente en 'ETHERAL-US', un ensayo clínico de fase IIa con vafidemstat en pacientes con enfermedad de Alzheimer (EA) en estadio leve y moderado que se lleva a cabo en EEUU.
Se trata de un trabajo complementario al estudio 'ETHERAL' que se está ya realizando en 17 Hospitales europeos de España, Francia y el Reino Unido. 'ETHERAL' es un estudio de fase IIa aleatorizado, de doble ciego, controlado, de tres brazos paralelos, uno con placebo y dos con dosis activas, de 24 semanas de duración para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar de vafidemstat en pacientes con EA en estadio leve y moderado.
"La comunidad científica y médica de EA está comprometida más que nunca a explorar nuevos medicamentos con novedosos mecanismos de acción para esta enfermedad devastadora y difícil de tratar. El enfoque epigenético de vafidemstat está respaldado por fuertes evidencias preclínicas, así como las recientes señales clínicas observadas en pacientes que sufren otros tipos de trastornos del sistema nervioso central, y que refuerzan nuestras esperanzas de ver señales prometedoras en el ensayo 'ETHERAL'", ha dicho el vicepresidente de Desarrollo Clínico de Oryzon, Michael Ropacki.
El estudio incorpora múltiples objetivos secundarios, entre otros, evaluar el efecto del fármaco sobre la evolución de la memoria y sobre alteraciones del comportamiento como la agresividad, apatía y la desconexión social. En el ensayo se medirán también los niveles de diversos biomarcadores en líquido cefalorraquídeo (LCR).
La Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) concedió a mediados de marzo la autorización del para realizar este ensayo clínico 'ETHERAL-US'. Se ha planificado que el brazo europeo del estudio contribuirá con hasta 125 pacientes, de los cuales ya se han aleatorizado más de 100, y el estudio norteamericano prevé incluir hasta unos 30 pacientes, hasta alcanzar los 150 pacientes totales. La fundación filantrópica norteamericana Alzheimer Drug Discovery Foundation (ADDF) concedió una ayuda de unos 1.300.000 euros (1.500.000) dólares para cofinanciar 'ETHERAL-US'.
Vafidemstat es una molécula neuroactiva que está siendo explorada también en otras enfermedades del sistema nervioso central (sistema nervioso central) y psiquiátricas. La compañía ha reportado recientemente los primeros datos de eficacia en humanos del estudio de fase IIa 'REIMAGINE', donde vafidemstat ha reducido la agresividad en pacientes de trastorno límite de la personalidad (TLP) y trastorno por déficit de atención e hiperactividad adulto (TDAH). Se espera resultados adicionales en agresividad en pacientes con síndrome del espectro autista y también en una cohorte de pacientes de EA dentro del estudio 'REIMAGINE' para finales de año.
"La epigenética desempeña un papel importante en una amplia gama de trastornos del sistema nervioso central. La LSD1 es una diana muy interesante y novedosa para diferentes enfermedades del sistema nervioso central y Oryzon tiene una posición competitiva única a nivel mundial. Con 'ETHERAL-US', la compañía está iniciando por primera vez operaciones clínicas en Estados Unidos y esperamos expandir pronto los ensayos clínicos con vafidemstat en el país a nuevas indicaciones en el sistema nervioso central", ha zanjado el CEO y fundador de Oryzon, Carlos Buesa.
