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MADRID, 6 Mar. (EUROPA PRESS) -
Un nuevo tratamiento experimental para niños con una forma de epilepsia difícil de tratar es seguro y puede reducir drásticamente las convulsiones, ayudándoles a llevar vidas mucho más saludables y felices, según muestran los hallazgos de un ensayo clínico internacional dirigido por UCL (University College London) y Great Ormond Street Hospital (Reino Unido).
En un nuevo artículo publicado en 'The New England Journal of Medicine', los investigadores descubrieron que los niños con síndrome de Dravet tenían hasta un 91 por ciento menos de convulsiones cuando se les administraba regularmente un nuevo medicamento llamado zorevunersen.
Los resultados también muestran, por primera vez, el potencial de reducir el impacto de la enfermedad en los procesos mentales y el comportamiento del niño. Su calidad de vida mejoró a lo largo de tres años y la mayoría de los efectos secundarios del tratamiento fueron leves.
El síndrome de Dravet es una enfermedad genética devastadora que causa convulsiones frecuentes y difíciles de controlar, así como deterioro del desarrollo neurológico a largo plazo. También causa dificultades para alimentarse, problemas de movimiento y un alto riesgo de muerte prematura. Los tratamientos actuales no controlan las convulsiones en la mayoría de los pacientes, y no existen medicamentos aprobados que aborden sus devastadores efectos cognitivos y conductuales.
Zorevunersen (producido por Stoke Therapeutics en colaboración con Biogen) funciona abordando la causa subyacente de la enfermedad: un gen defectuoso. Los seres humanos normalmente tienen dos copias del gen SCN1A y en la mayoría de las personas con síndrome de Dravet, una copia de este gen no produce suficiente proteína para que sus células nerviosas funcionen correctamente. De esta forma, Zorevunersen actúa aumentando los niveles de la proteína producida por el gen sano SCN1A, con el objetivo de restaurar la función adecuada de las células nerviosas.
Los investigadores han publicado ahora los últimos resultados de su ensayo inicial y estudios de extensión en los que participaron 81 niños con síndrome de Dravet en el Reino Unido y los EE. UU.
Los datos publicados provienen de estudios iniciales diseñados principalmente para evaluar la seguridad y la tolerabilidad del zorevunersen. Los investigadores también evaluaron sus efectos sobre las convulsiones, la cognición, el comportamiento y la calidad de vida. Actualmente se está llevando a cabo un estudio de fase tres para evaluar el tratamiento con mayor profundidad.
La autora principal, la profesora Helen Cross, directora y profesora de Epilepsia Infantil en el Instituto de Salud Infantil del UCL y consultora honoraria en Neurología Pediátrica en el Hospital Great Ormond Street (GOSH), declara: "Atiendo con regularidad a pacientes con epilepsias genéticas difíciles de tratar, con consecuencias que van más allá de las convulsiones, y es desgarrador ver que las opciones de tratamiento son limitadas".
Este nuevo tratamiento podría ayudar a los niños con síndrome de Dravet a llevar una vida mucho más sana y feliz. En general, nuestros hallazgos demostraron que el zorevunersen es seguro y bien tolerado por la mayoría de los pacientes, lo que justifica una mayor evaluación en el estudio de fase tres en curso.
Un total de 81 niños de entre dos y dieciocho años participaron en el ensayo inicial. Los pacientes de estos estudios presentaban un promedio de 17 convulsiones al mes antes del inicio de los ensayos. A los 81 niños se les administró hasta 70 mg de zorevunersen mediante punción lumbar, ya sea como dosis única o con dosis adicionales dos o tres meses después durante un período de seis meses. De estos pacientes, 75 participaron en estudios de extensión y continuaron recibiendo el fármaco cada cuatro meses.
Los pacientes que recibieron una dosis de 70 mg en la fase inicial del ensayo vieron reducirse sus convulsiones entre un 59 y un 91 por ciento durante los primeros 20 meses de los estudios de extensión, en comparación con el número de convulsiones que tenían antes de que comenzara el ensayo.
Diecinueve de los participantes del ensayo eran pacientes de hospitales del Reino Unido. Además del GOSH, estos hospitales eran el Hospital Infantil de Sheffield, el Hospital Infantil Evelina de Londres y el Hospital Infantil Real de Glasgow, todos en Reino Unido.
En GOSH, el ensayo se llevó a cabo en el Centro de Investigación Clínica del Instituto Nacional de Investigación en Salud y Atención, que es una instalación de última generación dedicada a los niños que participan en ensayos experimentales.
Galia Wilson, presidenta del consejo directivo de Dravet Syndrome UK, apunta: "Con frecuencia observamos el impacto devastador que esta afección tiene en la vida de las familias. Por eso estamos tan entusiasmados con estos últimos resultados de los ensayos clínicos iniciales de zorevunersen. Ahora esperamos con interés los ensayos clínicos de fase tres que se llevarán a cabo para ver si la promesa inicial que vemos aquí se traducirá en una esperanza real para todas las familias actualmente afectadas por el síndrome de Dravet".
