Nuevo y prometedor enfoque para tratar la fibrosis quística

Nuevo y prometedor enfoque para tratar la fibrosis quística
GETTY IMAGES / KLH49
Publicado: jueves, 14 marzo 2019 8:05

   MADRID, 14 Mar. (EUROPA PRESS) -

   Investigadores dicen que un medicamento antifúngico ampliamente utilizado puede ser prometedor para tratar a las personas con fibrosis quística, un trastorno genético que pone en peligro la vida y que causa daños graves a los pulmones. En estudios que utilizan modelos de células y animales humanos, los autores encontraron que el medicamento, llamado anfotericina, ayuda a las células pulmonares a funcionar de una manera que podría facilitar a los pacientes combatir las infecciones pulmonares bacterianas crónicas que son una característica de la enfermedad.

   Los hallazgos del estudio, que fue respladado en parte por el Instituto Nacional del Corazón, los Pulmones y la Sangre (NHLBI, por sus siglas en inglés), que forma parte de los Institutos Nacionales de la Salud estadounidenses, se publican este miércoles en la revista 'Nature'.

   Si los estudios en humanos validan los hallazgos, el uso del fármaco podría ser una buena noticia para las más 70.000 personas en todo el mundo que viven con fibrosis quística, una enfermedad sin cura y con pocas opciones de tratamiento. Además, ofrece una promesa especial para un subconjunto de pacientes, alrededor del 10 por ciento de las personas con fibrosis quística, que no responden a ningún tratamiento.

   "La noticia realmente interesante es que la anfotericina es un medicamento que ya está aprobado y disponible en el mercado", resalta Martin D. Burke, líder del estudio y profesor de Química en la Universidad de Illinois en Champaign, en Estados Unidos. "Creemos que es un buen candidato", agrega.

   La fibrosis quística es causada por un defecto en un gen llamado CFTR (regulador de conductancia transmembrana de la fibrosis quística). Normalmente, este gen produce una proteína que controla o canaliza el movimiento dentro y fuera de las células de materiales como la sal, el bicarbonato y el agua, todos los cuales son importantes para la función pulmonar normal. Sin embargo, en las personas con fibrosis quística, el gen defectuoso produce una proteína que es defectuosa, lo que genera la acumulación de moco ácido y pegajoso que no solo obstruye los pulmones y dificulta la respiración, sino que también los hace vulnerables a las infecciones bacterianas.

   Aunque actualmente hay algunos tratamientos disponibles, son limitados porque diferentes personas tienen distintos tipos de proteínas mutadas y porque el 10 por ciento de las personas con fibrosis quística no produce ninguna proteína. Pero la anfotericina, según Burke, tiene el potencial de funcionar independientemente del tipo de mutación, e incluso cuando falta la proteína.

   "En lugar de tratar de corregir la proteína o realizar una terapia génica, la última de las cuales aún no es efectiva en el pulmón, utilizamos un sustituto de molécula pequeña que puede realizar la función del canal de la proteína ausente o defectuosa", explica Burke. Los investigadores llaman a este sustituto, anfotericina, una "prótesis molecular", porque restaura la función como lo hace un dispositivo protésico cuando reemplaza una extremidad.

ESTIMULACIÓN DE CAMBIOS VINCULADOS A MEJOR FUNCIÓN PULMONAR

   En sus estudios, los científicos utilizaron tejido pulmonar de pacientes con fibrosis quística, así como modelos de fibrosis quística en cerdos, y encontraron que la anfotericina estimuló una serie de cambios asociados con una mejor función pulmonar: restauración de los niveles de pH, mejor viscosidad y mayor actividad antibacteriana, entre otros.

   Los investigadores observaron que la anfotericina puede administrarse directamente a los pulmones para evitar efectos secundarios comunes. Advirtieron que se necesitan más estudios experimentales antes de que el fármaco sea seguro para tratar la fibrosis quística en las personas; pero los expertos son optimistas.

   "La comunidad de fibrosis quística realmente necesita nuevas terapias para reducir la carga de esta enfermedad. Estamos interesados ??en ver cómo se realiza este tratamiento potencial en ensayos clínicos en el futuro", subraya director de la División de Enfermedades Pulmonares en el NHLBI, James Kiley.