Publicado 01/10/2021 07:19CET

Una nueva terapia podría ser eficaz contra la leucemia pediátrica

Archivo - Leucemia
Archivo - Leucemia - GETTY IMAGES/ISTOCKPHOTO / USERE6035D91_515

MADRID, 1 Oct. (EUROPA PRESS) -

Los investigadores del Sistema de Salud Mount Sinai de Nueva York han desarrollado una terapia que se muestra prometedora contra una leucemia pediátrica mortal, y que posiblemente también podría combatir el cáncer de páncreas y otros cánceres, según publican en la revista 'Science Translational Medicine'.

Esta terapia de moléculas pequeñas fue muy eficaz para combatir un tipo de leucemia mieloide aguda tanto en experimentos in vitro como in vivo, aseguran.

La terapia, denominada MS67, provoca la degradación de la proteína WDR5, que impulsa la proliferación de la leucemia mieloide aguda con una composición genética específica denominada reordenamiento de la leucemia de linaje mixto. Este tipo de leucemia es más común en los niños, tiene una respuesta muy pobre a los tratamientos estándar y un pronóstico sombrío, y hasta ahora ha confundido a los investigadores.

El WDR5 también desempeña un papel importante en el impulso de la proliferación de otros tipos de cáncer, como el de páncreas, por lo que los investigadores creen que es probable que los degradadores de pequeñas moléculas del WDR5, como el MS67, también puedan ser eficaces en el tratamiento de esos cánceres.

"Este estudio es el primero en demostrar que la degradación farmacológica de WDR5, que elimina selectivamente el protón, es una estrategia terapéutica eficaz y superior a la inhibición farmacológica, o bloqueo de WDR5 para el tratamiento de los cánceres dependientes de WDR5, incluida la leucemia mieloide aguda con reordenamiento de leucemia de linaje mixto --asegura el doctor Jian Jin, profesor de Mount Sinai en Descubrimiento Terapéutico y director del Centro Mount Sinai para el Descubrimiento Terapéutico en la Escuela de Medicina Icahn de Mount Sinai--. Además, es el primer degradador de moléculas pequeñas de WDR5 que presenta una sólida actividad antitumoral in vivo".

El equipo de investigación dirigido por el doctor Jin; el doctor Greg Wang, de la Universidad de Carolina del Norte, y el doctor Aneel Aggarwal, profesor de Ciencias Farmacológicas y Ciencias Oncológicas, en el Instituto del Cáncer Tisch de Mount Sinai, descubrió el MS67, un novedoso degradador de moléculas pequeñas altamente potente y selectivo de WDR5, que suprimió eficazmente el crecimiento de este tipo de células de leucemia mieloide aguda derivadas de pacientes tanto in vitro como in vivo, utilizando células cancerosas de pacientes en modelos de ratón.

Mediante una batería de estudios bioquímicos, biofísicos, estructurales, celulares, genómicos e in vivo, el equipo de investigación demostró que el MS67 es un agente terapéutico muy superior a otras terapias que inhiben en lugar de degradar el WDR5.

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