Un medicamento experimental puede estimular el crecimiento óseo en niños con enanismo

Publicado 18/06/2019 17:26:08CET
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MADRID, 18 Jun. (EUROPA PRESS) -

Un medicamento experimental llamado vosoritida, que interfiere con ciertas proteínas que bloquean el crecimiento óseo, ha permitido que la tasa de crecimiento anual promedio aumentara en un estudio de 35 niños y adolescentes con acondroplasia, una forma de enanismo.

El crecimiento promedio de estatura de los pacientes de cerca de seis centímetros por año está cerca de las tasas de crecimiento entre los niños de estatura promedio, y los efectos secundarios del medicamento fueron en su mayoría leves, según los investigadores de nueve instituciones sanitarias internacionales, cuyo estudio se ha publicado en la revista 'New England Journal of Medicine'.

"Un aumento en la tasa de crecimiento anual por sí solo puede tener un efecto positivo en la calidad de vida de algunos pacientes. Para otros pacientes, ahora y en el futuro, nuestra esperanza es que el crecimiento óseo alterado en todo el cuerpo pueda aliviar problemas como la apnea del sueño, problemas neurológicos y de las piernas y la espalda, y mejorar su calidad de vida", explica una de las autoras, Julie Hoover-Fong, de la Universidad Johns Hopkins (Estados Unidos).

La acondroplasia, aunque rara, es la forma más común de enanismo en todo el mundo, y afecta aproximadamente a 1 de cada 15.000 a 40.000 nacidos vivos. Está causada por mutaciones en un gen llamado FGFR3 que dan como resultado la producción excesiva de proteínas que retardan el crecimiento óseo. El trastorno se caracteriza por una estatura baja desproporcionada con extremidades acortadas, torsos de tamaño casi normal y cabezas agrandadas.

Aproximadamente el 20 por ciento de las personas con acondroplasia heredan las mutaciones, lo que significa que la mayoría de los niños que nacen con ella tienen padres de estatura media. Las personas con acondroplasia son propensas a desarrollar apnea del sueño, infecciones crónicas del oído, problemas neurológicos, estenosis espinal y piernas arqueadas, requiriendo frecuentemente tratamientos quirúrgicos para aliviar el dolor y otros síntomas.

"Alrededor de la mitad de estos niños necesitarán cirugía de la columna vertebral u otra cirugía, y esto puede significar mucho tiempo fuera de la escuela, ya que el niño se recupera y se rehabilita después de la cirugía, lo que puede afectar importantes conexiones sociales", comenta otro de los responsables del trabajo, Ravi Savaririrayan.

No hay tratamientos capaces de revertir la acondroplasia o tratar al culpable genético en sí. Sin embargo, la hormona del crecimiento ha sido aprobada para tratar la afección en Japón y ocasionalmente se utiliza fuera de prescripción oficial en otros lugares, pero no se considera muy efectiva.

Con el fármaco en investigación, la tasa de crecimiento media anual de los niños aumentó de menos de 4 centímetros por año a menos de 6 centímetros por año. "Crecieron casi 2 centímetros más, en promedio, por año, y esta tasa se acerca al crecimiento anual de las personas de estatura promedio", señala Hoover-Fong.