MADRID, 19 Abr. (EUROPA PRESS) -
El Instituto Nacional para la Salud y la Excelencia Clínica de Reino Unido (NICE, en sus siglas en inglés) ha recomendado el uso del fármaco ataluren, comercializado por PTC Therapeutics como 'Translarna', para el tratamiento de niños con distrofia muscular de Duchenne.
El fármaco está aprobado en pacientes de más de 5 años con esta enfermedad, que causa una pérdida de masa muscular progresiva y puede acabar siendo mortal, cuando está causada por una mutación sin sentido y que son capaces de caminar.
Según este organismo, este medicamento representa un "cambio radical" en el manejo de esta enfermedad gracias a que consigue retrasar la pérdida de la capacidad para caminar en unos 7 años.
En un ensayo clínico realizado con casi un centenar de niños ninguno del grupo más sensible que recibió el medicamento perdió la capacidad de caminar durante las 48 semanas que duró el ensayo, en comparación con el 8 por ciento observado en el grupo de placebo (0 de 47 en comparación con 4 de 52).
Además, también observaron una estabilización o mejoras significativas en la movilidad de los niños, como la capacidad de entrar y salir de la cama de forma independiente e ir a la escuela. Expertos en pacientes consideran que, una vez que un niño pierde la capacidad de caminar, se produce un mayor deterioro de su salud, lo que supone la necesidad de ayuda para el aseo y la alimentación.
'Translarna' permite la lectura de la mutación del ADN para continuar la producción de distrofina, que es una proteína estructural que está codificada por el gen DMD, la más grande del genoma humano y ayuda a mantener la estructura de las células musculares. Sin esta proteína los músculos no pueden funcionar correctamente, sufren un daño progresivo y, finalmente, mueren perdiendo su función.
"El Comité ha recomendado que el medicamento esté disponible durante un período inicial de cinco años, bajo condiciones estrictas, con el fin de recabar más datos sobre su eficacia, antes de que se revise esta guía y se tome una nueva decisión sobre la continuidad de la financiación", ha destacado Andrew Dillon, CEO del NICE.
