MADRID, 14 Sep. (EUROPA PRESS) -
La compañía Jazz Pharmaceuticals ha presentado este martes 'Epidyolex' (cannabidiol), el primer medicamento a base de cannabidiol (CBD) aprobado por el Ministerio de Sanidad para el tratamiento, junto con clobazam, de las crisis epilépticas asociadas al síndrome de Lennox-Gastaut y al síndrome de Dravet en pacientes a partir de dos años de edad.
Concretamente, 'Epidyolex' es una solución oral que contiene CBD altamente purificado. En septiembre de 2019, recibió la aprobación de la Comisión Europea, lo que le convirtió en el primer medicamento de prescripción a base de cannabis derivado de plantas en recibir esta autorización.
La aprobación de cannabidiol solución oral se basó en los resultados de cuatro ensayos de fase III controlados y aleatorizados. Estos ensayos incorporaban datos de más de 714 pacientes con síndrome de Lennox-Gastaut o síndrome de Dravet. España ha participado en el desarrollo clínico de esta terapia con más de 10 hospitales, entre ellos Ruber Internacional y La Fe de Valencia.
Por su parte, el director médico del Área de Epilepsia de Jazz Pharmaceuticals en España, Ángel Ayuga, explica que este medicamento "utiliza un mecanismo de acción novedoso, ya que reduce la hiperexcitabilidad neuronal y la inflamación a través de la modulación del calcio intracelular y de los neurotransmisores en la neurona presináptica". Asimismo, ha añadido que, en el campo de la epilepsia, no ha habido un fármaco nuevo para estos pacientes en más de una década, y ha anunciado que ahora la compañía investiga en otro tipo de epilepsias refractarias.
En este sentido, el neurólogo y director del Programa de Epilepsia del Hospital Ruber Internacional de Madrid, Antonio Gil-Nagel, ha hablado sobre el síndrome de Dravet, especificando que es una epilepsia rara que afecta 1 de cada 25.000 personas, y que debuta en el primer año de vida con crisis frecuentes, con evolución a crisis prolongadas.
"Esto es lo que llamamos estatus epiléptico, que pueden llevar a lesiones permanentes si son muy frecuentes y pueden dar lugar a deterioro cognitivo", añade.
La enfermedad, que viene condicionada por una mutación en un gen (SCN1A), también conlleva dificultades en el aprendizaje de diferente intensidad, así como un riesgo mayor de fallecer. "Es una enfermedad muy grave que debemos tratar pronto, pero hay pocos tratamientos eficaces y los fármacos tradicionales pueden hasta empeorar las crisis", ha advertido.
"Empezaremos a utilizar 'Epidyolex' si han fracasado al menos dos fármacos en estos pacientes, y esto podría beneficiar a entre 300 y 400 personas en España de menos de 18 años", ha señalado el doctor, haciendo referencia a que es una enfermedad que causa gran afectación de la calidad de vida de pacientes y familiares.
REDUCCIÓN DE CRISIS EN EL 50% DE LOS PACIENTES CON SÍNDROME DE DRAVET
Así, ha anunciado que el nuevo medicamento se ha probado en 250 niños con síndrome de Dravet, y ha tenido eficacia en más del 50 por ciento de ellos en cuanto a reducción de crisis. "Por otro lado, dos tercios de los pacientes tenían otro tipo de beneficios, como menor intensidad de las crisis, menor afectación global cognitiva", añade.
"Muchos de estos niños, ya adolescentes, reciben tratamientos que también tienen un efecto deletéreo y, cuando conseguimos medicinas eficaces, conseguimos reducir otros fármacos y disminuir la carga medicamentosa, y eso lleva consigo mejorías en el aprendizaje, por lo que podremos seguir viendo avance en este síndrome", ha avanzado Gil-Nagel.
Por su parte, el neurólogo y jefe de sección de la Unidad de Epilepsia Refractaria del Hospital Universitario I Politécnico La Fe, el doctor Vicente Villanueva, ha comentado que el síndrome de Lennox-Gastaut tiene una incidencia anual de 0,1-0,2 por 100.000 personas, lo que representaría al 1-2 por ciento de todas las epilepsias.
Se inicia en niños entre 3 y 5 años, pero en un 10 por ciento de los casos comienza a partir de los 8 años. "Son pacientes que tienen ausencias atípicas, se quedan desconectados y no responden, y sobre todo, lo más grave, son crisis de caída, crisis tónicas y atónicas hacen que caigan al suelo", ha explicado.
"Esto condiciona su calidad de vida e incrementa el riesgo de traumatismos y fracturas, lo que lleva a un mayor riesgo de mortalidad o muerte súbita", ha resumido el neurólogo. Sin embargo, con el uso de 'Epidyolex', se observó una reducción del 40 por ciento de las crisis, y sobre todo mejoraron las crisis de caída, "algo relevante porque evita que pacientes tengan que acudir al hospital con traumatismos y fracturas", ha concluido.
