MADRID, 14 Dic. (EUROPA PRESS) -
Novartis ha anunciado los resultados detallados del estudio pivotal 'APPLY-PNH' de fase III, que muestran que la "gran mayoría" de los pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) que recibieron la monoterapia oral en investigación con iptacopan lograron aumentos clínicamente significativos en los niveles de hemoglobina, en comparación con el tratamiento con anti-C51.
De hecho, el estudio cumplió con los objetivos primarios y la mayoría de los objetivos secundarios. Iptacopan demostró superioridad sobre el tratamiento con anti-C5 en pacientes adultos con HPN que experimentaron anemia residual a pesar del tratamiento previo con anti-C51.
En el trabajo, el perfil de seguridad de iptacopan en monoterapia fue consistente con los datos notificados anteriormente, sin infecciones graves causadas por bacterias encapsuladas. Los resultados, del periodo de tratamiento aleatorizado de 24 semanas del estudio 'APPLY-PNH', se han presentado en forma de presentación oral durante la última sesión del 'abstract' y en una rueda de prensa en la 64 Reunión y Exposición Anual de la American Society of Hematology (ASH, por sus siglas en inglés).
"Más de la mitad de los pacientes con HPN experimentan anemia residual a pesar del tratamiento con anti-C5 y muchos siguen dependiendo de las transfusiones de sangre durante el tratamiento, en gran parte debido a la destrucción de los glóbulos rojos en el bazo y el hígado, lo que se denomina hemólisis extravascular. Los resultados del estudio APPLY-PNH de Fase III muestran que iptacopan oral fue superior para resolver la hemólisis extravascular y mantener el control de la hemólisis intravascular, en comparación con los tratamientos con anti-C5 intravenosos, un beneficio potencialmente innovador para quienes viven con este trastorno sanguíneo crónico", ha comentado el coinvestigador principal del estudio, Régis Peffault de Latour.
El estudio cumplió con ambos objetivos primarios y mostró la superioridad de iptacopan en comparación con el tratamiento con anti-C5. Para el primer objetivo primario, se estima que el 82,3 por ciento de los pacientes tratados con iptacopan logró aumentos del nivel de hemoglobina de al menos 2 g/dL desde el momento basal sin necesidad de transfusiones de sangre, en comparación con un 2 por ciento estimado de los pacientes tratados con anti-C5: una diferencia del 80,3 por ciento a favor de iptacopan. El número observado de pacientes que logró este objetivo primario fue del 51/60 para iptacopan en comparación con el 0/35 para el tratamiento con anti-C5.
Para el segundo objetivo primario, se estima que el 68,8 por ciento (IC del 95%: 58,3, 78,9) de los pacientes tratados con iptacopan logró niveles de hemoglobina de al menos 12 g/dL sin necesidad de transfusiones de sangre, en comparación con un 1,8 por ciento estimado de los pacientes tratados con anti-C5: una diferencia del 67, por ciento a favor de iptacopan. El número observado de pacientes que logró este objetivo primario fue del 42/60 para iptacopan en comparación con el 0/35 para el tratamiento con anti-C5.
"Casi todos los pacientes tratados con iptacopan (60 de 62) permanecieron sin transfusiones de sangre después de seis meses de tratamiento, en comparación con solo 14 de 35 pacientes tratados con anti-C5, un resultado que podría cambiar el tratamiento de las personas con HPN. Este resultado, junto con los aumentos excepcionales del nivel de hemoglobina de al menos 2 g/dL en 51 de 60 pacientes, sugiere que, de aprobarse, iptacopan podría transformar el tratamiento y los resultados para los pacientes con HPN", ha declarado el coinvestigador principal del estudio, Antonio Risitano.
Iptacopan también mostró superioridad sobre el tratamiento con anti-C5 en la mayoría de los objetivos secundarios, incluyendo el cambio desde el momento basal en los niveles de hemoglobina, la independencia transfusional, la fatiga notificada por el paciente, recuentos absolutos de reticulocitos (glóbulos rojos inmaduros) y tasa de BTH clínica.
"Con el estudio fase III combinado 'APPLY-PNH' y los resultados positivos del estudio fase III 'APPOINT-PNH' recientemente anunciados, Novartis dispone de un conjunto de datos exhaustivo para respaldar una solicitud regulatoria en 2023, con la posibilidad de que iptacopan se convierta en la primera monoterapia oral para pacientes con HPN", ha comentado el director global de Desarrollo en el área de Cardiovascular, Renal y Metabolismo de Novartis, David Soergel.
Por otra parte, Novartis ha anunciado recientemente que el estudio fase III 'APPOINT-PNH' fue positivo, ya que iptacopan proporcionó aumentos clínicamente significativos en los niveles de hemoglobina en pacientes con HPN sin tratamiento previo con inhibidores del complemento. Los datos de los estudios 'APPLY-PNH' y 'APPOINT-PNH' se incluirán como parte de las solicitudes regulatorias globales en 2023.
