Publicado 11/11/2021 16:09CET

Iptacopán (Novartis) alcanza los objetivos primarios en el estudio de Fase II para enfermedad renal rara

MADRID, 11 Nov. (EUROPA PRESS) -

Novartis ha anunciado que un estudio de Fase II de iptacopán (LNP023), un inhibidor selectivo en investigación dirigido al factor B y de administración oral, en pacientes con glomerulopatía C3 (GC3), un tipo de enfermedad rara, alcanzó los objetivos primarios en ambas cohortes de pacientes1.

Los datos se presentaron durante la Reunión Anual de la Sociedad Americana de Nefrología (ASN) de 2021. En el análisis final del estudio abierto de Fase II de dos cohortes (NCT03832114), los pacientes fueron tratados con 200 mg de iptacopán dos veces al día durante 12 semanas, añadido a la terapia de base. Los pacientes de la cohorte A (16 pacientes con GC3, pero que no se sometieron a un trasplante renal [GC3 nativo]) mostraron una reducción significativa del 45% en la proteinuria (proteína en la orina) en comparación con el momento basal, medida mediante la evaluación del índice proteína/creatinina en la orina durante un período de 24 horas.

Los pacientes de la cohorte B (7 pacientes con GC3 recurrente después de un trasplante renal) mostraron depósitos de proteína C3 significativamente reducidos en comparación con el momento basal, medido por la puntuación de depósitos de C3 (basada en microscopía de inmunofluorescencia) de la biopsia renal.

"Los datos presentados en ASN proporcionan una imagen detallada del potencial de iptacopán para el tratamiento de pacientes con GC3 y, por primera vez, en pacientes con GC3 recurrente después de un trasplante renal", ha comentado el investigador principal del estudio, Edwin Wong, nefrólogo consultor en el National Renal Complement Therapeutics Centre, Newcastle upon Tyne NHS Foundation Trust de la Universidad de Newcastle, Reino Unido.

"Estos resultados son importantes para los pacientes con GC3 porque la proteinuria es un factor clave para predecir el riesgo de progresión de la enfermedad renal, y los depósitos de proteína C3 en última instancia causan inflamación y daño renal", señala.

Además, ambas cohortes de este estudio de Fase II mostraron una inhibición marcada y sostenida de la actividad de la vía alternativa del complemento y la normalización de los niveles séricos de C3 durante 12 semanas1. En los datos combinados de ambas cohortes, la función renal se mantuvo estable después de 12 semanas, según lo evaluado por la tasa estimada de filtrado glomerular (TFGe, aumento promedio de 1,04 ml/min en comparación con el momento basal).

Los datos presentados previamente del estudio de extensión a largo plazo (NCT03955445) mostraron que la función renal se mantuvo en los siete pacientes que fueron tratados durante un total de seis meses en ese momento, lo que sugiere que el tratamiento continuado con iptacopán puede prolongar el tiempo transcurrido hasta el desarrollo de la insuficiencia renal, o incluso la podría prevenir.

Iptacopán es un fármaco en investigación, el primero de su clase, inhibidor del factor B de la vía alternativa del sistema del complemento administrado por vía oral, dirigido a uno de los factores clave de las enfermedades renales mediadas por el complemento

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