Investigadores desarrollarán semilla un tratamiento para la distrofia miotónica

Publicado 15/01/2020 13:24:22CET
Man with Duchenne muscular dystrophy controlling a motorized wheelchair with degenerated hands
Man with Duchenne muscular dystrophy controlling a motorized wheelchair with degenerated hands - GETTY - Archivo

VALÈNCIA, 15 Ene. (EUROPA PRESS) -

Arthex Biotech --empresa biotecnológica nacida de la ERI Biotecmed de la Universitat de València (UV) y reconocida recientemente como spin-off de la institución académica-- acaba de ser participada por un fondo privado de inversión para el desarrollo de un tratamiento contra la Distrofia Miotónica tipo I, una enfermedad neuromuscular de origen genético que afecta a más de 3.000 personas en España. La spin-off comercializará una patente producto de la I+D universitaria.

La distrofia miotónica (DM) es un trastorno muscular hereditario caracterizado principalmente por la pérdida de masa muscular (distrofia) y la incapacidad para relajar los músculos una vez contraídos (miotonía). De evolución lenta y progresiva, se trata de una enfermedad altamente debilitante y potencialmente mortal, ya que suele causar daños asociados al corazón y a la función pulmonar. En la actualidad, la enfermedad no tiene cura en el mercado, explica la institución académica en un comunicado.

El grupo de investigación de Genómica Traslacional de la Universitat de València validó hace poco más de un año una nueva diana terapéutica para la DM y desarrolló moléculas que permiten recuperar síntomas de la enfermedad. La invención fue patentada y la prueba de concepto de la enfermedad, en un modelo animal, se publicó en la revista 'Nature Communications'.

Arthex Biotech, ubicada en el Parc Científic de la Universitat de València, ha recibido el derecho a la explotación de dicha patente, y ahora el fondo de inversión Invivo Ventures FCR ha participado a la spin-off con 1,5 millones de euros, a modo de capital semilla, para que esta lleve a cabo el desarrollo de una nueva terapia, basada en oligonucleótidos y destinada a hacer frente a la compleja sintomatología de la distrofia miotónica.

"Se trata de una terapia dirigida al ARN que consiste en aumentar en los pacientes los niveles de la proteína MBNL, cuya disfunción se ha vinculado a los síntomas más graves de las personas afectadas por distrofia miotónica", señala Beatriz Llamusí. "El tratamiento permite modular los niveles de expresión de la proteína MBNL endógena sin conllevar la modificación permanente del genoma del paciente", puntualiza.

"GRAN NECESIDAD MÉDICA"

La reciente inyección financiera por parte de Invivo Ventures servirá para optimizar la molécula candidata, llevar a cabo análisis regulatorios y llegar a estudios clínicos en humanos en 2022. "Las terapias dirigidas al ARN pueden tener un impacto transformador en el tratamiento de enfermedades raras, un área de gran necesidad médica no satisfecha", señala Luis Pareras (Invivo Capital); "si tiene éxito, la molécula desarrollada por Arthex se convertirá en el primer fármaco modificador de la enfermedad para la distrofia miotónica tipo I, la forma más común de distrofia muscular en adultos", concluye.

"Hacen falta iniciativas empresariales que den continuidad a los resultados de investigación para que estos acaben revirtiendo en la sociedad", comenta Rubén Artero, catedrático de Genética de la Universitat de València y cofundador de Arthex.

"Cuando se facilita la salida del laboratorio de los resultados de investigación, no solo puede aparecer inversión privada para su desarrollo sino que, además, esta transferencia de conocimiento ofrece a los científicos nuevos retos. En nuestro caso, para llevar a cabo este proyecto deberemos hacer determinados estudios preclínicos que no son habituales en la dinámica de nuestro grupo de trabajo, que nos aportan nuevas perspectivas y que, sin duda, enriquecen la investigación", añade Artero.

Una vez concluida por parte de Arthex Biotech la primera fase clínica en humanos, los resultados habrán de ser transferidos a la industria farmacéutica para su conclusión y comercialización.

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