SAN SEBASTIÁN, 11 May. (EUROPA PRESS) -
Investigadores de la Universidad del País Vasco (UPV/EHU), Biodonostia e Ikerbasque han desarrollado nuevos fármacos para el tratamiento de enfermedades hepatorrenales poliquísticas. En la actualidad no existen tratamientos farmacológicos eficaces y la
única opción curativa es el trasplante de dichos órganos.
Se trata de trastornos genéticos hereditarios caracterizados por el desarrollo progresivo de múltiples quistes sintomáticos en los riñones o hígado, que pueden producir alteraciones en la función de los citados órganos y complicaciones relacionadas por su crecimiento.
Investigadores de la universidad pública vasca dirigidos por el doctor Fernando Cossío (UPV/EHU), director científico de Ikerbasque, y del grupo de Enfermedades Hepáticas del IIS Biodonostia, dirigido por el investigador Ikerbasque Jesús M. Bañales, han colaborado en el desarrollo de nuevos fármacos que han demostrado ser eficaces en la disminución del crecimiento de los quistes hepáticos y renales de modelos experimentales de dicha enfermedad, lo que puede tener "gran trascendencia clínica".
Este proyecto multidisciplinar liderado entre ambas instituciones vascas ha contado con la colaboración de investigadores de la Universidad de Salamanca, dirigido por el doctor José J. G. Marín, del Instituto Idibell de Cataluña, dirigido por doctor Manel Esteller, y del Instituto Hormel de Minnesota (EEUU), encabezados por el doctor Sergio Gradilone.
Los fármacos desarrollados se basan en la estructura del ácido ursodeoxicólico (UDCA), un ácido biliar presente en el cuerpo en concentración baja y que tiene propiedades protectoras para el hígado. Su administración está indicada para el tratamiento de algunas enfermedades del hígado.
Los investigadores se han basado en la estructura y propiedades de esta molécula para diseñar y sintetizar una familia de derivados químicos "dirigidos a inhibir una proteína clave en la promoción del crecimiento de los quistes hepatorrenales". Los resultados publicados han demostrado que estos nuevos fármacos son capaces de bloquear el crecimiento de los quistes hepáticos y renales en un modelo animal de esta enfermedad.
Las entidades vascas han señalado que los "prometedores efectos terapéuticos" de estos nuevos fármacos han conseguido atraer "gran interés" por parte de la comunidad científica internacional. En ese sentido, el trabajo fue seleccionado para su presentación oral en el Congreso Internacional de la Asociación Europea para el Estudio del Hígado (EASL) celebrado en Viena.
Asimismo, recientemente ha sido publicado en la revista internacional Hepatology (revista oficial de la Asociación Americana para el Estudio del Hígado), y ha dado lugar a la Tesis Doctoral del doctor Francisco J. Caballero (UPV/EHU, Biodonostia).
Este proyecto recibió también el premio nacional FIPSE de innovación (Ministerio de Ciencia e Innovación), que permitió llevar a cabo la patente de estos fármacos, los cuales han sido licenciados a la compañía ATLAS Molecular Pharma, del País Vasco, para promover su estudio clínico. Además, este proyecto ha contado con la financiación competitiva del Programa RIS3 Euskadi, Ministerio de Ciencia e Innovación, Instituto de Salud Carlos III (ISCIII) e Ikerbasque.
