Archivo - Corte transversal de un tumor carcinoma de células escamosas de cabeza y cuello de un paciente con anemia de Fanconi. - ROCKEFELLER UNIVERSITY - Archivo
MADRID 28 Oct. (EUROPA PRESS) -
Instituciones españolas y Rocket Pharmaceuticals están preparando la solicitud de autorización en la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS) de la terapia génica a los pacientes con anemia de Fanconi tipo A, una compleja enfermedad que frecuentemente se manifiesta en edad pediátrica y que afecta a las células madre de la médula ósea de los pacientes.
Para garantizar que esta terapia innovadora llegue a los pacientes con anemia de Fanconi, Rocket Pharma ha cedido los derechos necesarios a las instituciones españolas para que puedan solicitar en España la autorización de esta terapia génica dirigida a pacientes con AF-A, mediante la vía de 'exención hospitalaria'.
La colaboración entre las unidades de transferencia tecnológica y los gabinetes jurídicos del CIEMAT; el Área de Enfermedades Raras del Centro de Investigación Biomédica en Red (CIBERER); el Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz (IIS- FJD); y la Fundación del Hospital Niño Jesús, bajo la coordinación del área de Transferencia Tecnológica de la Fundación Botín, ha resultado fundamental para gestionar este acuerdo.
Tras la repriorización estratégica llevada a cabo por Rocket Pharma en 2025, esta empresa retiró su solilitud de autorización de comercialización en la Unión Europea. La terapia de los pacientes que sean elegibles se someterá a la revisión y autorización de la AEMPS para su aplicación en el hospital solicitante.
A diferencia de la autorización comercial que concede la Comisión Europea para el tratamiento de pacientes en cualquiera de los países miembros de la Unión Europea, la autorización por Exención Hospitalaria la concede la AEMPS al hospital español solicitante con objeto de facilitar un tratamiento personalizado con medicamentos de terapias avanzadas fabricados mediante procesos no industriales.
Tras las evidencias iniciales de seguridad y eficacia mostradas en un ensayo clínico iniciado en España en 2016 con financiación pública española y de la UE, Rocket Pharma promovió ensayos clínicos adicionales en Estados Unidos, el Reino Unido y España. Estos estudios mostraron nuevos resultados clínicos prometedores en pacientes con AF-A.
Debido a su compromiso con los pacientes y con las instituciones titulares de la licencia -y en virtud de la repriorización estratégica de 2025-, Rocket Pharma ha acordado compartir con las instituciones la información necesaria para respaldar la solicitud a la AEMPS. Esto facilitará el acceso de los pacientes a la terapia en España, siempre que la AEMPS conceda la autorización.
