Ya ha demostrado su eficacia en ratones, y se espera un ensayo clínico en humanos para 2019
MADRID, 8 Ago. (EUROPA PRESS) -
Científicos del Instituto de Investigación Infantil Stanley Manne en el Hospital de Niños Ann & Robert H. Lurie de Chicago (Estados Unidos) han dado un gran paso hacia el desarrollo de un nuevo tratamiento para la hipertensión arterial pulmonar (HAP), una enfermedad pulmonar severa con una tasa de supervivencia a cinco años del 50 por ciento.
Han identificado un fármaco con un perfil de seguridad positivo que inhibe un gen llamado HIF-2a, que descubrieron anteriormente promueve el engrosamiento progresivo de las paredes de la arteria pulmonar, una característica clave de la HAP llamada "remodelación vascular", que lleva al fallo del lado derecho del corazón, la principal causa de muerte en pacientes con HAP.
En un estudio publicado en la revista 'American Journal of Respiratory Critical Care Medicined', los investigadores han demostrado en tres modelos animales clínicamente relevantes que la inhibición de HIF-2a con un compuesto da como resultado la reversión de la HAP establecida, la supresión de la remodelación vascular y la insuficiencia cardíaca derecha, y una mayor supervivencia.
"Estamos encantados de llegar a esta etapa crítica en el desarrollo del primer fármaco para la hipertensión arterial pulmonar que se dirige a los mecanismos detrás del desarrollo de la enfermedad. Planeamos completar las pruebas preclínicas del nuevo medicamento para finales de 2018 y lanzar un ensayo clínico en 2019", detalla el autor principal de la investigación, Zhiyu Dai.
En la hipertensión arterial pulmonar, la remodelación vascular causa presión arterial alta en las arterias pulmonares, interfiere con el flujo de sangre desde el corazón y, en última instancia, daña el lado derecho del corazón. En casos severos, las arterias pulmonares se bloquean completamente, lo que lleva a insuficiencia cardíaca y, potencialmente, a la muerte.
Actualmente no existe una terapia eficaz para revertir la remodelación vascular e inhibir la insuficiencia cardíaca derecha en la HAP. Los tratamientos disponibles se dirigen principalmente a la vasoconstricción, o contracción de las arterias pulmonares, logrando solo mejoras "modestas" en la morbilidad y mortalidad de los HAP.
"Es emocionante ver que nuestra investigación avanza. Comenzamos con la creación a través de la modificación genética de un modelo de ratón, que es el primero en imitar cómo se desarrolla la hipertensión arterial pulmonar en los pacientes. Esto nos ayudó a establecer los beneficios potencialmente terapéuticos de la inhibición de HIF-2a y la viabilidad de hacerlo con un compuesto. Ahora tenemos un fármaco prometedor que sabemos que es seguro para la prueba en un ensayo clínico. Tenemos la esperanza de que puede revertir la remodelación vascular en pacientes con esta enfermedad devastadora y, en última instancia, salvar vidas", concluye Dai.
