MADRID, 22 May. (EUROPA PRESS) -
Emicizumab, registrado por Roche con el nombre de 'Hemlibra', reduce en un 96 por ciento las hemorragias tratadas frente a la no profilaxis en personas con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII, según los resultados del estudio fase III 'Haven 3', presentados en el Congreso de la Federación Mundial de Hemofilia (WFH, por sus siglas en inglés), que estos días se celebra en Glasgow (Escocia).
"Emicizumab es el primer medicamento que muestra una eficacia superior al actual tratamiento estándar de profilaxis con agentes del factor VIII, con una reducción estadísticamente significativa en las hemorragias tratadas en la comparativa intra-paciente del estudio 'Haven 3'", ha dicho el doctor de la Facultad de Ciencias de la Salud de la Universidad de Witwatersrand y NHLS en Johannesburgo (Sudáfrica), Johnny Mahlangu
En dicho estudio, los adultos y adolescentes de 12 años de edad o mayores sin inhibidores del factor VIII que recibieron profilaxis con emicizumab, cada semana o cada dos semanas, mostraron una reducción del 96 por ciento y del 97 por ciento en las hemorragias tratadas, respectivamente, en comparación con aquellos que no recibieron profilaxis.
Además, el 55,6 por ciento de los pacientes tratados con emicizumab cada semana y el 60 por ciento de los que recibieron esta terapia cada dos semanas no experimentaron hemorragias, en comparación con el cero por ciento en los que no recibieron ninguna profilaxis.
Del mismo modo, en una comparativa intra-paciente, en aquellos que participaron previamente en un estudio prospectivo no intervencionista (ENI), la profilaxis con emicizumab una vez a la semana mostró una eficacia superior en comparación con la profilaxis previa con agentes del factor VIII, que es la terapia estándar en pacientes con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII, tal y como lo demuestra una reducción del 68 por ciento en las hemorragias tratadas.
Además, el 93,7 por ciento de todos los participantes que completaron una encuesta de preferencia de tratamiento optaron por emicizumab frente al tratamiento previo, con 97,8 por ciento de los que participaron en la comparación intra-paciente que prefirió emicizumab a su profilaxis previa con agentes del factor VIII. No se manifestaron eventos adversos (EA) inesperados o graves relacionados con emicizumab, y los EA más frecuentes fueron consistentes con estudios previos.
"Estos nuevos datos de referencia muestran que emicizumab controló las hemorragias en estos pacientes, al tiempo que ofrece la flexibilidad de los tratamientos subcutáneos, que requieren dosis menos frecuentes. Con estos datos, actualmente contamos con resultados positivos de los cuatro estudios fase III que refuerzan la eficacia y seguridad de esta terapia y su potencial para mejorar la atención de todos los pacientes con hemofilia A", ha comentado la chief medical officer y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche, Sandra Horning.
RESULTADOS DEL ESTUDIO 'HAVEN 4'
Por otra parte, en el estudio fase III 'Haven 4' de un solo brazo, con adultos y adolescentes de 12 años de edad o mayores con o sin inhibidores del factor VIII que recibieron profilaxis con emicizumab cada cuatro semanas alcanzaron una mediana anualizada de hemorragias tratadas de 0,0, con 56,1 por ciento de pacientes que no experimentaron ninguna hemorragia y 90,2 por ciento que sufrieron tres o menos hemorragias tratadas.
Estos resultados demuestran que la administración de emicizumab cada cuatro semanas puede proporcionar un control clínicamente significativo de las hemorragias en personas con hemofilia A con o sin inhibidores del factor VIII.
Asimismo, todos los pacientes que respondieron a una encuesta de preferencia optaron por emicizumab frente a su tratamiento previo. No se manifestaron EA graves relacionados con esta terapia, y los más comunes fueron consistentes con estudios previos. La reacción en el lugar de la inyección fue el más frecuente, que se produjo en nueve participantes del estudio.
Por otra parte, también se han presentado datos reales del ENI sobre el impacto de la hemofilia A en la calidad de vida relacionada con el estado de salud (CVRS) y la carga del tratamiento actual (ya sea a demanda o en profilaxis con agentes de derivación o terapia de reemplazo del factor VIII, dependiendo del estado del inhibidor y recomendaciones clínicas locales).
Los resultados de un corte del ENI, en niños con hemofilia A con inhibidores del factor VIII, mostraron que vivir con esta enfermedad y su manejo tiene un impacto sustancialmente negativo en la salud física y emocional y resulta una carga significativa para los cuidadores.
En otro corte del ENI, con adultos y adolescentes con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII, manifestaron una mayor calidad de vida con tratamiento profiláctico con agentes de factor VIII en comparación con el tratamiento episódico con agentes de factor VIII, según cuestionarios validados como 'Haem-A-QoL' y 'Haemo-QoL-SF'.
Además, la terapia profiláctica con agentes de factor VIII resultó en un menor número de días escolares y de trabajo perdidos en comparación con el tratamiento episódico. Este ENI representa uno de los mayores estudios de este tipo realizado en pacientes con hemofilia A con o sin inhibidores del factor VIII, y ha recogido datos prospectivos de práctica clínica real para su uso como control histórico válido para estudios de referencia en pacientes con hemofilia A.
