La FDA aprueba 'Kresladi' en déficit de adhesión leucocitaria tipo I, terapia génica ideada por CIBERER, CIEMAT e IISFJD - CIEMAT
MADRID, 27 Mar. (EUROPA PRESS) -
La Agencia Estadounidense del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado 'Kresladi', cuya molécula es marnetegragene autotemcel, fármaco que es el primero de terapia génica desarrollado a partir de una investigación española -ya que es fruto del trabajo conjunto de tres instituciones nacionales- y que está indicado para la deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I (LAD-I).
En concreto, han diseñado este compuesto, de la compañía farmacéutica Rocket Pharma, el Área de Enfermedades Raras del Centro de Investigación Biomédica en Red (CIBERER), el Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz (IISFJD) y el Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT). Además, el Hospital Universitario Niño Jesús de Madrid ha participado en el ensayo clínico pivotal.
"Esta terapia recibió previamente la designación de 'Fast track' (vía rápida) de la FDA, lo que refleja la gravedad de la enfermedad y la urgente necesidad de nuevas opciones de tratamiento para los pacientes afectados", ha afirmado el director de la Unidad Innovación Biomédica del CIEMAT/IIS-FJD/CIBERER, el doctor Juan Bueren, en relación con esta inmunodeficiencia de baja prevalencia, pero muy grave y asociada a infecciones potencialmente mortales.
Por ello, y porque se produce por mutaciones que afectan a la proteína CD18, necesaria para que los glóbulos blancos migren desde la sangre hacia los focos de infección e inflamación, desde estas instituciones consideran que esta autorización representa un hito para la investigación en terapia génica en España.
Así, este compuesto está indicado en pacientes que experimentan infecciones recurrentes, potencialmente mortales que comienzan en la primera infancia, además de problemas en la cicatrización de las heridas. El tratamiento de referencia actual es el trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas, que requiere un donante compatible y puede conllevar riesgos y complicaciones importantes.
'Kresladi' ha sido concebido y ensayado en modelos experimentales y bajo la dirección de Bueren y la directora del departamento de Operaciones Técnicas de Rocket Pharma España, la doctora Elena Almarza. Previamente, fue licenciado por este laboratorio en estrecha colaboración con el equipo de Transferencia Tecnológica de la Fundación Botín.
ENSAYO CLÍNICO INTERNACIONAL CON NUEVE PACIENTES
Tras ello, se ha realizado un ensayo clínico internacional dirigido a evaluar la eficacia y seguridad en nueve pacientes. Así, la terapia génica de estos se ha basado en la colecta de las células madre de la médula ósea, seguido de un proceso de modificación ex vivo que tenía por objeto la inserción del gen terapéutico (versión correcta del gen defectuoso en los pacientes) a través de un vector viral.
Una vez corregidas del defecto genético, las células se reinfundieron en los mismos pacientes después de un tratamiento con un fármaco que eliminó sus células enfermas, facilitando el anidamiento de las células madre infundidas que tenían corregido el defecto genético. Todo ello se ha realizado en tres hospitales pediátricos, siendo el Universitario Niño Jesús uno de ellos.
Los resultados obtenidos después de más de tres años tras el tratamiento muestran una supervivencia sostenida de los pacientes, sin que éstos hayan sufrido infecciones graves recurrentes ni necesitado de un trasplante de médula ósea.
Además, estos centros nacionales han licenciado a Rocket Pharma otras dos terapias génicas, siendo la primera de ellas para anemia de Fanconi A, que es una enfermedad grave que conlleva un fallo congénito de la médula ósea. Este ya ha avanzado en la fase de evaluación clínica, mientras que la segunda es para anemia congénita por déficit de piruvatoquinasa eritrocitaria, cuyo ensayo clínico está en marcha.
