MADRID, 25 Sep. (EDIZIONES) -
¿Y si la cura de una enfermedad rara o incluso de ciertos tipos de cáncer ya estuviera en la farmacia, esperando a ser redescubierta? El reposicionamiento de fármacos es una estrategia que reutiliza medicamentos ya conocidos para nuevas indicaciones, y se está convirtiendo en una auténtica revolución en salud pública.
Más rápido, más económico, y con mayores garantías de seguridad, este enfoque no sólo acelera la llegada de nuevos tratamientos, sino que ofrece esperanza real a pacientes sin alternativas terapéuticas en algunos campos como las enfermedades raras (EERR), por ejemplo, o el cáncer.
De hecho, expertas como Beatriz Gómez, gestora de la actividad científica del CIBERER y especialista en medicamentos huérfanos, y de Cecilia Martínez, presidenta de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH) coinciden: estamos ante una de las vías más prometedoras para transformar el futuro de la medicina.
EN QUÉ CONSISTE EL REPOSICIONAMIENTO DE FÁRMACOS
Tal y como explica Beatriz Gómez, el reposicionamiento de fármacos consiste en utilizar medicamentos ya aprobados para nuevas indicaciones terapéuticas distintas de aquellas para las que fueron inicialmente desarrollados. Se trata de una estrategia, según prosigue, que permite acelerar los tiempos de desarrollo de nuevos tratamientos, ya que los perfiles de seguridad y de farmacocinética de estos fármacos son conocidos.
"Al reducirse los tiempos y los costes, se pueden poner a disposición de los pacientes tratamientos efectivos con mayor rapidez, especialmente en contextos clínicos donde no existen alternativas terapéuticas. Por eso, esta vía es especialmente útil en enfermedades graves o amenazantes para la vida, como las enfermedades raras", destaca.
EL 30% DE NUEVAS MOLÉCULAS PROCEDE DEL REPOSICIONAMIENTO
Precisamente, Cecilia Martínez Fernández-Llamazares, presidenta de la SEFH indica que, actualmente, el reposicionamiento de fármacos es una de las estrategias más frecuentes, calculándose que hasta el 30% de las nuevas moléculas que han sido aprobadas por las agencias reguladoras han conseguido nuevas indicaciones a través de esta vía.
Sobre los principales campos en los que el reposicionamiento cobra fuerza, esta experta habla de la oncología, con muchos estudios en marcha. De hecho, recuerda que existe una iniciativa, llamada proyecto 'ReDO' (Repurposing Drugs in Oncology) que pretende recoger la experiencia y los avances en investigación en moléculas no oncológicas, en usos oncológicos, basados en estrategias de reposicionamiento.
Lo mismo, dice esta doctora en Farmacia, ha sucedido con inmunosupresores como el 'sirolimus', por ejemplo, que ha pasado de utilizarse en la profilaxis del rechazo de órganos, a ser estudiados para el tratamiento de las anomalías vasculares.
"Seguramente la oncología y las enfermedades infecciosas son los campos en los que más se está empleando esta estrategia. Pero en los últimos años no debemos olvidar la neurología, en la cual el reposicionamiento de moléculas para Alzheimer o Parkinson están cobrando gran protagonismo, a partir de enfoques computacionales y estudios "ómicos"; también en el área de la Psiquiatría; y por supuesto, la búsqueda de soluciones terapéuticas para las EERR", destaca esta farmacéutica especialista en Farmacia Hospitalaria.
En el caso concreto de las EERR, Beatriz Gómez, gestora de la actividad científica del CIBERER, apunta que en las enfermedades raras, "donde el desarrollo de nuevos tratamientos suele ser poco rentable y muy complejo por la baja prevalencia de pacientes", el reposicionamiento de fármacos se convierte en una "fuente realista y eficiente" de nuevas opciones terapéuticas.
"Entre 2010 y 2022, 1 de cada 5 medicamentos huérfanos aprobados en Europa provenía del reposicionamiento. Esta estrategia permite aprovechar el conocimiento acumulado sobre medicamentos ya existentes, y al combinarse con tecnologías como la inteligencia artificial y el análisis de big data, se abren nuevas oportunidades para identificar compuestos útiles en el tratamiento de ER", resalta esta experta.
REPOSICIONES MÁS ÚTILES QUE SU INDICACIÓN ORIGINAL
Finalmente, pedimos a la presidenta de la SEFH que nos enumere posibles casos curiosos de reposicionamiento de medicamentos donde el nuevo uso haya sido más útil que la indicación original para la que estaba destinado ese producto farmacéutico.
A juicio de Cecilia Martínez, quizás, uno de los ejemplos más significativos, o más fácil de nombrar, es el uso inicialmente del sildenafilo en la disfunción eréctil (famoso 'viagra'), y su posterior desarrollo clínico, para ser autorizado para su uso en el tratamiento de la hipertensión pulmonar. "Otro clásico es la histórica talidomida, que actualmente puede seguir utilizándose en campos como la oncología, o la dermatología", agrega.
Eso sí, en último lugar, considera que actualmente no debemos confundir las estrategias clásicas de reposicionamiento, con las estrategias de ampliación basadas en mecanismos compartidos, es decir, del desarrollo de ensayos secuenciales por indicación, aprovechando el conocimiento profundo del mecanismo de acción, y que permite, por tanto, el diseño de ensayos clínicos adaptativos y con criterios de valoración clínica compartidos.
